Группа американских исследователей успешно использовала генную терапию для лечения хронического лимфолейкоза – онкологического заболевания, связанного с неконтролируемым размножением атипичных B-лимфоцитов. Экспериментальное лечение было опробовано на трех пациентах с поздними стадиями заболевания.

Суть экспериментального метода, использованного учеными, заключается в генетическом «перепрограммировании» Т-лимфоцитов пациентов, после которого эти клетки приобретают способность распознавать и уничтожать клетки злокачественной опухоли.

С этой целью T-лимфоциты были выделены из крови больных и размножены в лаборатории. После этого в геном клеток при помощи безвредного для человека вируса были внесены гены, кодирующие химерное антитело, способное связываться с антигеном CD19. Этот антиген встречается только на поверхности B-лимфоцитов, неконтролируемо размножающихся при хроническом лимфолейкозе.

Экспериментальное лечение было опробовано на трех пациентах с поздними стадиями заболевания, которым по разным причинам уже не помогала химиотерапия. Введение модифицированных клеток в организм осуществлялось в три этапа в течение трех дней. Спустя две-три недели после этого у больных были отмечены признаки массовой гибели опухолевых клеток, этот процесс сопровождался повышением температуры тела, ознобом и тошнотой, длившимися в течение нескольких дней.

Эффективность лечения подтверждалась снижением числа или полным исчезновением опухолевых клеток в костном мозге, крови и лимфатической ткани пациентов. При этом модфицированные Т-клетки сохраняли активность, продолжая размножаться и уничтожать опухолевые клетки, в течение нескольких месяцев после начала лечения.

Двум из трех больных удалось достичь стойкой ремиссии, состояние третьего больного также значительно улучшилось в результате лечения.

Отчеты об эксперименте публикуют в двух научных статьях:

1. Michael Kalos, Bruce L. Levine, David L. Porter, Sharyn Katz, Stephan A. Grupp Adam Bagg and Carl H. June T Cells with Chimeric Antigen Receptors Have Potent Antitumor Effects and Can Establish Memory in Patients with Advanced Leukemia. – Science Translational Medicine. – 10 August 2011. – Vol. 3. – Issue 95. – p. 95ra73; DOI: 10.1126/scitranslmed.3002842.
2. David L. Porter, Bruce L. Levine, Michael Kalos, Adam Bagg and Carl H. June Chimeric Antigen Receptor–Modified T Cells in Chronic Lymphoid Leukemia. – New England Journal of Medicine. – August 10 2011.  – (10.1056/NEJMoa1103849).