Американская биотехнологическая компания Editas Medicine получила 120 миллионов долларов частных инвестиций на разработку технологии генетической терапии с помощью техники CRISPR/Cas9. Об этом компания сообщает в пресс-релизе, некоторые дополнительные подробности приводят Forbes и MIT Technology Review.

Основным инвестором выступил специально созданный синдикат bng0, возглавляемый бывшим научным консультантом фонда Билла и Мелинды Гейтс Борисом Николичем. Николич подтвердил участие основателя Майкрософт в финансировании биотехнологической корпорации, однако отказался назвать других со-инвесторов bng0. Среди других фондов, вложившихся в Editas Medicine, упоминаются Google Ventures, Deerfield Management и другие известные венчурные фонды. Информации о долях компаний в инвестиционном портфеле на данный момент нет.

По словам директора Editas Medicine, Кетрин Болсей, главной задачей компании станет создание на основе технологии CRISPR/Cas9 новых лекарств для лечения генетических заболеваний. Первым из них должен стать амавроз Лебера десятого типа — наследственная слепота, связанная с повреждением одного из генов, необходимых для работы светочувствительных клеток сетчатки. Болсей уточняет, что выбор именно этого заболевания связан с относительной простотой терапии клеток сетчатки по сравнению с другими тканями тела, а также с тем, что лечебного эффекта в данном случае можно добиться короткой геномной делецией, не требующей эффективного встраивания чужеродного генетического материала. Среди других болезней, на которые направлено внимание Editas Medicine, серповидно-клеточная анемия и «некоторые вирусные заболевания».

Технология CRISPR/Cas9 подразумевает введение в клетки пациента генетической конструкции с «правильной» последовательностью нужного гена и заменой этой конструкцией «неправильной» последовательности. Проводит эту замену нуклеаза Cas9, а точное место введения замены определяется специальными направляющими РНК (традиционно при введении генетического материала в клетки эукариот точку встраивания контролировать не удается — работы в этом направлении ведутся только последние 10–15 лет). Технология фактически является переосмыслением недавно открытой системы бактериального иммунитета. При помощи системы CRISPR/Cas9 микроорганизмы борются с вирусной инфекцией: бактериальная Cas9 вырезает фрагменты ДНК вируса, они встраиваются в специализированные «ДНК-библиотеки» в геноме бактерии (CRISPR) и затем используются как «отпечатки пальцев» для поиска потенциально опасных вирусов.