Впервые в истории медицины молодая компания RetroSense Therapeutics, основанная в 2009 году в городе Энн–Арбор (штат Мичиган), планирует использовать оптогенетический подход для возвращения зрения больным, страдающим пигментным ретинитом. Данное заболевание, как форма дистрофии сетчатки, вызвана аномалиями фоторецепторов (палочек и колбочек), приводящими к никталопии (ночная слепота), к утрате не только периферического, но и центрального зрения.

Оптогенетика — новая область нейробиологии, изучающая работу нервных клеток путем внедрения в их структуру светочувствительных компонентов, которые могут, в ответ на освещение световым пучком с определенной длиной волны, изменять свойства клетки носителя: активировать или ингибировать нейроны.

Успешно проведя опыты на мышах и обезьянах, RetroSense Therapeutics переходит к эксперименту на людях. В данном исследовании примут участие 15 пациентов с пигментным ретинитом, не полностью утратившие зрение. По мнению генерального директора RetroSense Therapeutics Шона Эйнсворта, оптогенетика поможет улучшить качество жизни больных, позволит «увидеть столы и стулья» или даже читать буквы.

Вирус, содержащий светочувствительный ген, введут пациентам в ганглионарный слой внутренней оболочки глаза, отвечающий за передачу сигналов от фоторецепторов сетчатки к головному мозгу. Поскольку палочковый и колбочковый аппараты больных пигментным ретинитом повреждены, светочувствительную функцию должны взять на себя ганглионарные клетки. Насколько сильно изменится периферическое и центральное зрение пациентов, ученые пока не могут сказать, однако предполагают, что оно будет монохромным.

Завершится ли данный эксперимент успехом, ещё предстоит узнать, но определенно точно можно заявить, что на данный момент оптогенетика является наиболее тонким и перспективным инструментом в нейробиологии и медицине.