Международная группа исследователей сообщила об успехе III фазы клинических испытаний экспериментального лекарства от болезни Альцгеймера. Сего помощью удалось замедлить прогрессирование деменции примерно на 80 процентов. Результаты испытаний были представлены на Международной конференции Ассоциации болезни Альцгеймера AAIC 2016 в Торонто, о них сообщает также компания-разработчик TauRx Therapeutics.

В 15-месячных двойных слепых рандомизированных контролируемых испытаниях препарата LMTX приняли участие 891 пациент (62 процента женщин, средний возраст 70,6 лет) с легкой или умеренной болезнью Альцгеймера из 16 стран мира. Всем им проводили оценку функции мозга по шкале ADAS-Cog, повседневной активности по шкале ADCS-ADL, атрофии мозга по расширению латеральных желудочков на МТР и психического статуса по шкале MMSE перед лечением и через каждые 13 недель.

85 процентов участников помимо LMTX получали назначенную ранее поддерживающую терапию имеющимися средствами умеренной эффективности. В этой группе добровольцев эффект препарата оказался не выраженным. У остальных 15 процентов монотерапия LMTX замедлила прогрессирование деменции и функциональных расстройств по соответствующим шкалам приблизительно на 80 процентов, рассказал профессор Абердинского университета и сооснователь сингапурской TauRx Therapeutics Клод Уишик (Claude Wischik), разработавший препарат. Кроме того, скорость атрофии мозга у них снизилась на 33–38 процентов по сравнению с участниками, получавшими плацебо.

По словам Уишика, природа выявленной несовместимости LMTX с существующими лекарствами пока не известна. Однако он предположил, что препараты, которые очищают мозг от образующихся при заболевании токсичных продуктов обмена, могли заодно вывести из него и LMTX.

Согласно современным представлениям, нейродегенерация при болезни Альцгеймера обусловлена накоплением в мозге двух патологических форм белков: бета-амилоида (в виде бляшек) и гиперфосфорилированного тау-белка (в виде нейрофибриллярных клубков). LMTX предотвращает образование клубков тау-белка,препятствуя его накоплению. Успех его испытаний указывает на то, что тау-белок может служить основной мишенью для терапии болезни Альцгеймера (экспериментальные препараты, затрагивающие обмен бета-амилоида желаемого эффекта пока не продемонстрировали).

Метиленовый синий в форме хлорида. Harbinary / Wikimedia Commons

LMTX — сборное название солей лейкометилтиониния (в испытаниях применяли лейкометилтиониния бис-гидрометансульфонат — LMTM). Он представляет собой высокоочищенную стабильную безводную восстановленную форму красителя метиленового синего, который ранее применялся в качестве антисептика. Препарат относится ко второму поколению ингибиторов агрегации тау-белка (в первое входит сама метиленовая синька), разработка которых ведется уже более 30 лет.

В июне 2016 года американские исследователи сообщили, что им удалось обратить снижение интеллекта у10 пациентов с ранними стадиями болезни Альцгеймера с помощью оптимизации метаболизма по разработанному протоколу MEND.

Автор: Олег Лищук