Канадские исследователи сообщили об успехе клинических испытаний терапии рассеянного склероза кроветворными стволовыми клетками. Отчет о работе опубликован в журнале The Lancet.

В нерандомизированных открытых испытаниях, проведенных сотрудниками Оттавского госпитального исследовательского института с коллегами из других научно-клинических центров, приняли участие 24 пациента в возрасте от 18 до 50 лет с устойчивым к терапии агрессивным течением рассеянного склероза и плохим прогнозом. За время от постановки диагноза до проведения трансплантации у них суммарно наблюдалось 167 обострений заболевания в течение 140 пациенто-лет и было выявлено 188 характерных повреждений мозговой ткани на МРТ.

В ходе экспериментального лечения у участников забрали клетки-предшественницы кроветворения (CD34+) и провели иммуноабляцию (уничтожение иммунных клеток организма) бусульфаном, циклофосфамидом и кроличьим антитимоцитарным иммуноглобулином. После этого иммунитет пациентов восстановили трансплантацией собственных клеток. Целью этого было уничтожение популяции иммунных клеток,атакующих миелиновые волокна и другие структуры нервной системы больных.

Наблюдение за пациентами длилось в среднем 6,7 года (от 3,9до 12,7 года). В течение трех лет после лечения (первичная конечная точка испытаний) у 69,9 процента добровольцев не наблюдалось признаков активности рассеянного склероза (обострения, прогрессирование и повреждения мозга, видимые на МРТ с гадолиниевым контрастированием). В течение всего времени наблюдения ниу одного из выживших участников не было клинических обострений заболевания и потребности в специфической терапии, а скорость атрофии мозга уменьшилась до уровня здорового человека.

Демиелинизация нервной ткани при рассеянном склерозе. Marvin 101 / Wikimedia Commons

У 35 процентов добровольцев стойко уменьшились проявления инвалидности (по Расширенной шкале органических нарушений), связанные с ухудшением зрения, мышечной слабостью и нарушениями координации движений. Несколько участников смогли вернуться к работе или учебе.

Несмотря на общий успех, у экспериментального лечения были тяжелые осложнения. Один из пациентов умер от инфекционного поражения печени в результате иммуноабляции, еще одному по тому же поводу понадобилась помощь в условиях отделения интенсивной терапии. У всех участников в ходе лечения наблюдалась лихорадка.

Как пишут исследователи, методика стала первым видом лечения, который полностью прекратил воспалительную активность в центральной нервной системе у пациентов с рассеянным склерозом в течение длительного времени и без дополнительной терапии. Они также отмечают, что в ходе дальнейших испытаний необходимо уточнить группы пациентов, которым подобное лечение принесет максимум пользы при низком риске осложнений.

Рассеянный склероз — хроническое аутоиммунное заболевание, вызывающее повреждение миелиновых оболочек нервных волокон в разных отделах ЦНС, что приводит к нарушению нервной передачи и утрате соответствующих функций (сенсорных, двигательных и т. д.).

Автор: Олег Лищук