Moderna Therapeutics считается самым дорогим биотех-стартапом — его рыночная стоимость составляет рекордные $5 млрд. Компания обещает радикально изменить фармацевтический рынок. Однако выпускать лекарства она не будет. Вместо этого стартап планирует научить организм человека самостоятельно вырабатывать вещества, необходимые для борьбы с болезнью.

Методика Moderna базируется на использовании матричной РНК (мРНК), которая выполняет роль молекулярного курьера. Поступая в организм, мРНК заставляет организм человека вырабатывать недостающие белки, из-за нехватки которых развилась болезнь.

Совместно с компанией AstraZeneca стартап провел первую фазу клинических испытаний с участием 44 пациентов. После введения мРНК у испытуемых повысились показатели белка VEGF (фактор роста эндотелия сосудов). Этот белок отвечает за формирование новых кровеносных сосудов и играет важную роль в развитии сердечно-сосудистых заболеваний. Испытания также показали, что пациенты переносят такой тип лечения без тяжелых побочных эффектов.

Moderna и AstraZeneca приступят ко второй фазе испытаний, в которой примут участие пациенты, которые проходят операцию на коронарных артериях.

Клинические испытания доказывают, что методика стартапа может применяться для создания вакцин. Однако пока не доказано, что мРНК могут стать лекарством от уже имеющихся заболеваний.

Как сообщает Financial Times, компания тестирует свою методику для иммунотерапии при онкологических заболеваниях, а также для вакцины от лихорадки чикунгунья и вируса Зика. Также Moderna планирует использовать мРНК для лечения заболеваний печени.

Пока заявления Moderna не подкреплены научными публикациями. Но в ближайший год компания обещает опубликовать как минимум 6 исследований. Также в ближайшие пару лет стартап стоимостью $5 млрд выйдет на IPO.

Многие исследования указывают на значимость РНК в различных процессах организма. Весной корейские ученые из Пхоханского университета обнаружили связь между качеством РНК и эффектами старения. В прошлом году исследователи из МТИ разработали новый набор белков, с помощью которых можно связывать произвольные последовательности РНК, чтобы наблюдать за действиями кислоты внутри живой клетки и даже контролировать ее.