Изучение механизма действия редкого генетического заболевания, дефицита фермента NGLY1, позволило стэнфордским ученым найти новый способ повысить эффективность лечения меланомы и других видов рака

Одни из самых многообещающих препаратов для борьбы с раком крови, ингибиторы протеасомы, по неизвестной науке причине переставал действовать — раковые клетки очень быстро вырабатывали сопротивляемость к лекарству. Однако, недавнее исследование, опубликованное в журнале ACS Central Science, продемонстрировало возможность обойти этот механизм.

Дефицит NGLY1 — крайне редкое аутосомно-рецессивное заболевание, открытое только в 2012 году. На сегодня по всему миру диагностировано всего 37 случаев этой болезни. До недавнего времени о нем было мало информации, разве только то, что ферменты NGLY1 лишают белки сахара.

В 2016 году исследователь из Стэнфорда Кристен Бертоцци обнаружила, что молекула Nrf1 играет важную роль в регулировании белков внутри наших клеток, крайне важна для здоровья наших нейронов, а также то, что молекула ограничивает эффективность ингибитора протеасом. Когда этим препаратом воздействуют на раковые клетки, Nrf1 выходит из-под контроля и нейтрализует действие ингибитора.

Ученые выяснили, что для того чтобы Nrf1 могла выполнять свою работу, она должна находиться в активном состоянии — в частности, что-то должно оторвать от ее поверхности несколько молекул сахара, которые препятствуют ее активации. Как раз то, что, как стало известно Бертоцци и ее коллегам, может фермент NGLY1. Без него, однако, Nrf1 не может расстаться со своей молекулой сахара. Это объясняет некоторые проблемы пациентов с дефицитом NGLY1. Так, если они не могут вырабатывать NGLY1, то Nrf1 не способна выполнять свою функцию и защищать нейроны и другие клетки.

Хотя полное отсутствие NGLY1 приводит к катастрофическим последствиям для организма, разумное понижение количества этого белка — только чтобы не дать Nrf1 нейтрализовать эффект ингибитора протеасомы — может помочь повысить эффективность противоракового препарата, пишет Stanford News.

Новый, усовершенствованный способ лечения рака печени предложили американские ученые. Они разработали гель на основе этанола, который помог за неделю уменьшить размеры опухолей у лабораторных хомяков.