Glybera — самое дорогое лекарство в мире, а также первое эффективное средство генной терапии в западном мире — оказалось коммерчески убыточным. Его компания-производитель объявила о нежелании возобновлять лицензию на продажу препарата, срок которой истекает осенью 2017 года. О причинах провала сообщает CBS.

Одобрение на выход на рынок Glybera получила в Европе в 2012 году. Оно призвано излечивать от дефицита липопротеинлипазы — редкого наследственного заболевания, из-за которого кровеносные сосуды закупориваются жиром, что приводит к летальному исходу. Стоимость полного курса лечения составляет около 1,5 миллиона евро. Glybera исправляет «испорченные» гены на нормальные.

Однако с 2012 года всего один пациент прошел курс лечения этим препаратом (к счастью, успешный). Высокая цена, сомнительная надежность (при таком редком заболевании было почти невозможно проводить крупномасштабные клинические испытания) и ограниченное число потенциальных покупателей — вот факторы, которые «убили» Glybera на рынке лекарственных средств.

Однако это не означает, что разработка коммерческих средств генной терапии оказалось бесперспективной. Вероятно, производителям стоит обращать больше внимания на количество потенциальных пациентов. В настоящий момент клинические испытания проходят лекарства от миодистрофии Дюшенна (ей страдает один из пяти тысяч младенцев мужского пола) и спинальной мышечной атрофии (один на шесть-десять тысяч).