Американские ученые провели первый в стране эксперимент по редактированию генома человеческих эмбрионов с помощью технологии CRISPR/Cas9, пишет MIT Technology Review.

К настоящему времени опубликованы результаты трех подобных экспериментов, все они были проведены в Китае. Успех этих работ оказался ограниченным: во-первых, необходимые изменения наблюдались не во всех клетках эмбрионов (это явление называется мозаицизмом); во-вторых, использование CRISPR/Cas9 приводило к возникновению побочных (нецелевых) мутаций. Все эмбрионы были уничтожены на ранних стадиях развития по этическим соображениям.

Согласно источникам MIT Technology Review, первый американский эксперимент по редактированию эмбрионального генома провел научный коллектив под руководством Шухрата Миталипова (Shoukhrat Mitalipov) из Орегонского университета здоровья и науки. В нем использовались несколько десятков эмбрионов (существенно больше, чем в китайских работах), несущие гены наследственного заболевания (какого именно, не уточняется).

Один из собеседников издания сообщил, что в ходе эксперимента удалось избежать мозаицизма и нецелевых мутаций, применив CRISPR/Cas9 одновременно с оплодотворением яйцеклетки. Ранее подобный подход был успешно опробован на мышах.

Как и в Китае, эмбрионы были уничтожены через несколько дней после вмешательства. Другие подробности работы не раскрываются до появления официальной публикации в рецензируемом научном журнале.

Структура комплекса нуклеазы Cas9 с направляющей РНК

Эксперименты по редактированию генома эмбрионов пока находятся на начальных этапах. По оценкам специалиста по биомедицинской этике и юриспруденции из Стэнфордского университета Генри Грили (Henry Greely), понадобится от 10 до 15 лет интенсивных исследований безопасности методики, чтобы Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило проведение ее клинических испытаний (то есть разрешило использовать отредактированные эмбрионы для вынашивания).

При этом клинические испытания CRISPR/Cas9 у взрослых людей уже проводятся в Китае. Их проведение также разрешено и готовится в США.

Подробнее о сути и возможностях технологии CRISPR/Cas9 можно почитать здесь.

Автор: Олег Лищук