Федеральная комиссия по биологической безопасности и этике США одобрила проведение первого эксперимента по редактированию генома человекас помощью системы CRISPR/Cas9. Ученые планируют применить технологию для модификации лимфоцитов с целью лечения рака, пишет Stat.

Протокол экспериментальной терапии разработали сотрудники Университета Пенсильвании. Он представляет собой модификацию технологии получения Т-лимфоцитов с химерными антигенными рецепторами (CAR), о которой мы подробно писали раньше. Эти рецепторы позволяют генно-модифицированным лимфоцитам селективно связываться с клетками опухоли, запуская иммунную реакцию их уничтожения. Вэкспериментах эта технология успешно излечивала некоторые формы рака (восновном, крови), но оказалась менее эффективной при терапии плотных опухолей.

Исследователи намерены применить CRISPR для удаления двух генов CAR-Т-лимфоцитов.Один из них — PD-1 — позволяет опухоли инактивировать модифицированную клетку, другой кодирует натуральный рецептор лимфоцитов TCR, наличие которого уменьшаетэффективность CAR. Вэкспериментах на мышах отредактированные CRISPR клетки уменьшали объем опухолей значительно сильнее, чем обычные CAR-Т-лимфоциты.

Структура комплекса нуклеазы Cas9 с направляющей РНК

Для начала клинических испытаний необходимо, чтобы их также одобрили Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) и медцентры, где они будут проводиться. Если эти разрешения будут получены, экспериментальное лечение получат 15 пациентов с множественной миеломой, меланомой и саркомой. Испытания планируется проводить на базе Андерсоновского центра рака в Техасе, а также клиник Калифоринийского университета в Сан-Франциско и Университета Пенсильвании.

Как стало известно, исследование финансируется 36-летним миллиардером Шоном Паркером, который в 2016 году основал Институт иммунотерапии рака. Бывший хакер известен как первый президент Facebook, а также один из создателей пиратской музыкальной сети Napster и инвестор аналогичного легального сервиса Spotify. Паркер заявил, что намерен вложить в перспективные разработки противоракового лечения 250 миллионов долларов.

Система CRISPR/Cas9 была обнаружена в геноме бактерий, которым она служит для защиты от вируса. Она позволяет вносить узконаправленные изменения в ДНК организма, не затрагивая остальные участки генома.

Автор: Олег Лищук