Ученые Российской академии наук (Институт биоорганической химии им академиков М. М. Шемякина и Ю. А. Овчинникова и Институт химической биологии и фундаментальной биологии СО РАН) в содружестве с Американскими коллегами из научно-исследовательского института Скиппса TSRI (Сан-Диего, США) при непосредственном участии и значительной поддержке группы компаний «Фармсинтез» (Санкт-Петербург), разработали новую технологию лечения В-клеточной лимфомы на основе терапии собственными Т-клетками с включением в них химерного антигена (CAR-T-терапии).

Существующие CAR-T технологии основаны на том, что клетки злокачественных опухолей лимфатической системы обычно «показывают» на своей поверхности, характерные для этой опухоли белки (антигены), получившие названия CD19 и CD20. Именно они и являются «мишенью» в технологии, применяемой Новартис, пока единственной разрешенной к применению.

Принципиальное отличие новой технологии от «классической» CAR-T технологии в том, что она позволяет выявить уникальные опухолевые белки (антигены) пациента, определить последовательность гена, который их кодирует, и далее точно таким же образом как и в «классической» CAR-T технологии модифицировать Т-лимфоциты, которые будут нести на своей поверхности химерный антигенный рецептор, специфически соответствующий уникальному белку (антигену) представленному на поверхности клеток опухоли пациента. При этом белок (антиген), уникален для данной опухоли и данного пациента, в отличие от «классического» варианта, где разработчики используют известную мишень (CD-19 или CD 20), которая также присутствует на некоторых нормальных клетках, вызывая их гибель под действием классических CAR-T клеток. Кроме того, слабым местом классических CAR-T клеток является тот факт, что в процессе лечения в опухоли могут возникать клоны (измененные клетки), которые уже не несут на своей поверхности антигенов CD19 и CD20 и не могут быть атакованы классическими CAR-T клетками. Новая технология успешно решает эту проблему.

Директор Института Биоорганической химии им. Академиков М. М. Шемякина и Ю. А. Овчинникова РАН академик Александр Габибов, руководивший разработкой отметил, что ключевой особенностью разработанной технологии может являться новый стандарт безопасности и эффективности CAR-T терапии.

Генеральный директор ПАО «Фармсинтез» Петр Кругляков подчеркнул особую важность и значимость исследования для обеспечения эффективного лечения онкологических больных с тяжелой формой заболевания, лечение которых применяемыми в настоящее время методами не достигает результата. Также Кругляков подчеркнул высокие коммерческие перспективы будущего препарата в США и Европе.

В случае успешной коммерциализации технологии (препарата) с применением данного ноу-хау, компания «Фармсинтез» будет получать роялти от объема мировых продаж.

Результаты исследований опубликованы в журнале Science Advances от 15 ноября 2018 года.