Долгое время считалось, что мигрень — это малопонятное состояние, и с ним можно справляться только интуитивным подбором лекарств. Люди, которые страдают от интенсивных, пульсирующих головных болей, сопровождающихся чувствительностью к свету и шуму, оказываются «выключенными из жизни» на срок от одного часа до трех дней. В этом году, впервые за последние 20 лет, доказал свою эффективность препарат эренумаб, который был создан специально для борьбы с мигренью. Антитело, блокирующее ген-кальцитониновый пептид (CGRP), принимали 1000 пациентов. Выяснилось, что каждый месяц препарат предотвращает 3–4 дня мигрени. После полугода приема 43% пациентов стали на 50% реже страдать приступами мигрени, а у половины испытуемых вдвое сократилась и их длительность.

Нет, пока это не чудодейственный укол, который разом спасет наркозависимых. Однако, новый препарат на 8 месяцев блокирует химические вещества, вызывающие зависимость. Вакцина против героина и фентанила действует по тем же принципам, что и вакцины против инфекционных заболеваний, вроде полиомиелита или кори: приучает иммунную систему считать молекулы наркотика инородным телом и атаковать их.

Для этого ученые Института Скриппса создали молекулы гаптены с похожей на опиоиды структурой и ввели их в составе белков подопытным животным. Было доказано, что обезьяны и мыши, получившие вакцину от героина, сохраняют иммунитет к воздействию наркотика в течение 8 месяцев после прививки. Эффект вакцины незаметен, но в случае рецидива пациент не почувствует никакого воздействия от героина. Таким образом, у него будет шанс продолжить лечение, вместо того, чтобы сорваться или умереть от передозировки.

Генетическое редактирование против лимфомы

Лимфому или рак лимфатической системы в этом году смогли успешно вылечить с помощью генной терапии. Новый метод называется Kymriah, и в августе 2017 года его одобрил FDA. Для лечения у пациентов собирают Т-лимфоциты, после чего в лаборатории перепрограммируют их для поиска и уничтожения злокачественных клеток. Затем Т-лимфоциты вводятся обратно в организм, размножаются и атакуют раковые клетки, ориентируясь на белок CD19.

В эксперименте принял участие 81 пациент со всего мира. В течение полугода 73% пациентов с рецидивирующей диффузной B-крупноклеточной лимфомой полностью излечились от рака. Тестирование генной терапии в случае фолликулярной лимфомы также было очень эффективным: полной ремиссии достиг 71% пациентов — в данном случае это означает полное выздоровление.

Лекарство от лейкемии — эффективное, но не всем по карману

Генная терапия подтвердила свою эффективность и в лечении лейкемии. Для каждого пациента препарат создают индивидуально, в результате чего организм превращается в «живое лекарство», которое стимулирует иммунную систему и борется с болезнью. Одна «заряженная» Т-клетка способна уничтожить 100 000 клеток рака. Как утверждают в фармацевтической корпорации Novartis, сегодня перепрограммирование клеток занимает 22 дня, а не 4 месяца, как раньше.

Novartis разработала на основе этого метода препарат CTL019 или тизагенлеклусел. Из 63 пациентов, которые получили лекарство, 82,5% пришли в состояние ремиссии. Остальные не выжили, однако исследователи допускают, что применение лечения на более ранних сроках может оказаться более эффективным. Цена терапии пока неизвестна, но аналитики полагают, что лечение обойдется в $300 000.

Если же клеточную терапию CTL119 применять в сочетании с препаратом ибрутиниб, это может привести к полной ремиссии пациентов с хронической лимфоцитарной лейкемией высокой степени риска. Сам по себе ибрутиниб очень хорошо переносится, уменьшает симптомы заболевания и продлевает жизнь, но редко помогает добиться длительной ремиссии. Но в комбинации с CTL119 он привел к ремиссии восьми пациентов из девяти (то есть, в 90% случаев) в течение как минимум 6 месяцев.

Вакцина от ротавируса спасла десятки тысяч детей в Индии

В 2013 году в Индии от опасных ротавирусов погибло 47 100 человек — это 22% от общего количества умерших во всем мире. Против этой страшной болезни индийские ученые изобрели вакцину BRV-PV, больше известную, как ROTASIIL. Она безопасна, хорошо переносится и показывает высокую эффективность в борьбе с ротавирусным гастроэнтеритом. За два года испытаний ROTASIIL на 39,5% снизил количество пострадавших от ротавирусной диареи. Важно отметить, что эффективность вакцины против смертельной разновидности диареи составила 55%. В исследованиях приняли участие 7500 младенцев со всей Индии.

В отличие от существующих вакцин, BRV-PV не требует хранения в охлажденном виде и может сохранять стабильность до одного года при температуре 37 градусов Цельсия или до полугода при 40 градусах. В этом году препарат получил разрешение на выдачу лицензии на производство от Центра контроля медицинских препаратов Индии. Поэтому правительство страны заказало 3,8 миллиона доз препарата для Программы универсальной вакцинации, которая обслуживает 26 миллионов детей. Вскоре вакцину планируют выпустить на международный рынок.

Лекарство от склероза стало доступным

Доктор Стивен Хаузер создал препарат Ocrelizumab, который блокирует В-клетки иммунной системы. Как выяснил Хаузер, они играют важную роль в развитии этого заболевания. Ocrelizumab стал первым лекарством, одобренным FDA для наиболее агрессивных форм рассеянного склероза. Это решение было принято на основе результатов клинического испытания — у 732 пациентов, которые принимали препарат, ухудшение наблюдалось на 25% реже, чем у тех, кто использовал другое лечение.

Новый препарат будет продаваться под торговой маркой Ocrevus и станет гораздо доступнее по цене, чем все существующие аналоги. За последние 12 лет цены на лекарства от рассеянного склероза поднялись почти в 4 раза, и разработка доктора Хаузера может переломить эту тенденцию.

Вакцина от малярии

Малярия по-прежнему убивает более 400 тысяч человек каждый год — большинство из них в Африке. Почти три четверти случаев смерти зафиксированы среди детей в возрасте до пяти лет. Эффективная вакцина может спасти миллионы жизней, поэтому ученые постоянно работают над созданием новых препаратов.

Во время клинических испытаний вакцины Sanaria PfSPZ-CVac пациентам вводили малярийных плазмодий, а также лечение, необходимое для борьбы с ними. Все из 67 человек, принявших участие в тестировании, оказались защищены от болезни в течение 10 недель после вакцинации. Таким образом, препарат доказал свою 100% эффективность. Следующий шаг — проверка вакцины в течение нескольких лет. Ее тестирование будет проходить в африканской стране Габон.

Препарат для борьбы с разными видами рака

Вскоре для лечения рака станет несущественно, возникла болезнь в кишечнике, легких или груди. Рак перестанут типизировать по частям тела, вместо этого врачи будут пользоваться биомаркерами. Препарат Keytruda, который весной одобрил FDA, действует именно по такому принципу.

Keytruda предназначен для лечения метастатических солидных опухолей, связанных с биомаркерами MSI-H или dMMR — чаще всего они указывают на рак толстой кишки, матки или желудка. Во время клинических испытаний активное вещество препарата, пембролизумаб, воздействовал на рак, возникший в 15 разных частях тела. Всего в испытаниях участвовало 149 пациентов, и у 39% из них наблюдалось полное или частичное сокращение опухоли, а 78% прожили 6 месяцев и более.

Победа над раком шейки матки

Ученые обнаружили, что одна из вакцин против вируса папилломы человека имеет способность предотвращать рак шейки матки. Эффективность Gardasil 9 была доказана в ходе исследований, проведенных среди 14 215 женщин в 18 странах мира. Этот препарат защищает от девяти генотипов ВПЧ, а также вульварных, вагинальных и анальных раковых образований в 97,4% случаев.

Выяснилось, что Gardasil 9 может предотвратить 90% типов рака шейки матки. То есть, вовремя сделанная прививка от ВПЧ не просто защитит от неприятных высыпаний, но и снизит до минимума риск онкологических заболеваний. Препарат получил одобрение FDA и уже лицензирован более, чем в 60 странах.

Аллергию вылечили цветочной пыльцой

Исследователи из имперского колледжа Лондона провели эксперимент с участием 92 человек, страдающих от аллергии на пыльцу. Лечить их решили, собственно… пыльцой. Одной группе давали таблетки с содержанием цветочной пыльцы, другой — то же самое вещество, но в виде инъекций, а третья группа принимала плацебо.

Как ни странно, такое лечение полностью избавило пациентов от чихания, насморка и раздражения глаз в период цветения. Трехлетний прием препарата дает долгосрочный эффект — пациенты перестают страдать аллергией на несколько лет. Если же курс лечения длится два года, то эффект после завершения приема лекарства наблюдается примерно год (во время приема средства аллергия также исчезает).

Первое в мире «цифровое лекарство»

FDA одобрило первое в мире цифровое лекарство Abilify — антипсихотический препарат от компании Otsuka, который применяется для лечения шизофрении, биполярного расстройства и других психических заболеваний. Каждая таблетка содержит в себе крошечный чип из кремния, магния или меди. Как только таблетка растворяется в желудке, чип сразу же отправляет сигнал на специальный пластырь с датчиком, приклеенный на торс пациента. Он регистрирует дозу и время приема лекарства, а потом отправляет эти данные на смартфоны больного и его лечащего врача. Это особенно важно в случаях с пациентами, чье выздоровление напрямую зависит от регулярности употребления лекарств и правильной дозировки. После этого чип без малейшего вреда для организма выводится естественным путем.

Пока неизвестно, сколько будет стоить цифровая версия Abilify. В 2015 году патент на оригинальное лекарство истек, и на рынок вышли его дженерики за $45 (Abilify продавали за $891). Поэтому компании придется конкурировать не только с дешевыми аналогами, но и с собственными традиционными препаратами.

Борьба с ВИЧ вышла на финишную прямую

Пока рано говорить о победе над ВИЧ, но ученые всего мира в этом году очень продвинулись в поисках различных подходов к борьбе с этим вирусом. Благодаря исследователям из Университета Северной Каролины, ежедневный прием лекарств для больных ВИЧ может уйти в прошлое. Одна инъекция позволит минимум на месяц забыть о медикаментах. Испытания, которые проводились в течение двух лет на 286 ВИЧ-инфицированных пациентах показали, что 94% получавших уколы нового препарата каждые 8 недель успешно сдерживали вирус. Ежемесячная форма инъекции была эффективна в 87% случаев, тогда как стандартный, ежедневный прием антиретровирусных таблеток действует в 84%.

В Исследовательском институте Скриппса создали вещество, которое эффективно подавляет ВИЧ в уже инфицированных клетках. Новый препарат уникален тем, что способен остановить активность вируса на достаточно длительный срок. Суть лечения заключается в том, что вещество блокирует реактивацию вируса в клетках, даже в случае перерыва в приеме лекарств, и переводит ВИЧ в латентное состояние, при котором он никак себя не проявляет.

После успешного подавления вируса иммунодефицита возникает необходимость полностью очистить от него организм. Специалисты Университета Кумамото разработали новое вещество, вызывающее естественную смерть пораженных ВИЧ клеток. Лекарство пока недоступно пациентам, но японские ученые считают, что через несколько лет оно поможет полностью уничтожить СПИД.

Чтобы удалить вирус ВИЧ первого типа из ДНК трех видов животных, включая «очеловеченных» мышей с иммунными клетками человека, ученые из Питтсбургского университета использовали новейшую технологию редактирования генома CRISPR/Cas9. Они доказали, что вирус ВИЧ может быть полностью устранен из инфицированных клеток животных без дальнейшей репликации. Кроме того, их метод применим также для острой и хронической инфекций.