Врачи клиники Университета Пенсильвании готовы начать первое в США клиническое испытание технологии генного редактирования CRISPR для лечения рака. В исследовании примут участие 18 пациентов, борющихся с тремя видами рака — множественной миеломой, саркомой и меланомой.

Консультативная группа Национального института здравоохранения первоначально дала зеленый свет специалистам университета в 2016 году, но с тех пор не поступало никакой информации о проведении испытаний.

«Мы находимся в финальной стадии подготовки к испытаниям, но не можем сообщить о точной дате их начала», — заявил представитель университета.

Это может стать первым опытом применения CRISPR на практике и в медицинских целях за пределами Китая, где подобные исследования уже проводятся.

Помощь в финансировании исследования оказывает Институт иммунотерапии рака, благотворительная организация, основанная миллиардером Шоном Паркером, одним из основателей Napster.

Суть терапии заключается в том, чтобы при помощи «ножниц» CRISPR удалить два гена в Т-клетках пациента, лучше подготовив их к борьбе с раком. Один из подлежащих удалению генов ответственен за создание молекулы PD-1, которую раковые клетки используют для того, чтобы затормозить работу иммунной системы.

Затем будет удален рецептор, который иммунные клетки обычно используют для оповещения об опасности. Его заменит новый, генетически модифицированный рецептор, который направит эти клетки прямо к определенному виду опухоли.

Все операции будут произведены вне организма пациентов: у них возьмут кровь, модифицируют клетки в лаборатории и введут ее обратно. Этот подход — ex vivo — считается менее рискованным, чем введение инструментов CRISPR прямо в кровь больного, что может вызвать иммунную реакцию.

Второе клиническое испытание CRISPR должно начаться в Европе в конце года и также будет производиться ex vivo. Мишенью станет бета-талассемия, заболевание крови, которое передается по наследству. Испытание проведет биотех-компания CRISOR Therapeutics из Кембриджа, запросившая на него разрешение у властей ЕС, сообщает MIT Technology Review.

Технология CRISPR, которая в прошлом году уже начала менять гены человека, может встретить сопротивление с неожиданной стороны — стэнфордские ученые пришли к выводу, что большинство из нас может обладать иммунитетом к генетическому редактированию методом CRISPR. Свыше 65% участников эксперимента оказались носителями Т-клеток, защищающих их от воздействия Cas9.