Разработка компании Roche нацелена на конкретную мутацию в геноме опухоли. Эксперименты на детях уже подтвердили ее 100%-ную эффективность.

Противораковая терапия, разработанная фармацевтами из Roche Holding, показала многообещающие результаты в первых клинических исследованиях. Препарат под названием энтректиниб остановил рост плохо поддающихся лечению опухолей у детей, в частности, при раке мозга.

Энтректиниб нацелен на опухоли с редкой генетической мутацией в генах NTRK, ROS1 и ALK, которая стимулирует безудержный клеточный рост. Они составляют относительно небольшую долю случаев детского рака — от 1 до 2% твердых опухолей.

Как сообщает Bloomberg, в испытаниях препарата приняли участие 29 юных пациентов. Все 12 детей с целевой мутацией положительно отреагировали на лечение. При этом энтректиниб никак не повлиял на 16 пациентов без целевой мутации.

Авторы работы предупреждают, что результаты пока предварительные. Говорить о долгосрочном эффекте лечения преждевременно, хотя у некоторых детей он сохраняется уже 10 месяцев. Побочные эффекты нового препарата относительно слабы и включают увеличение веса, усталость и нарушения вкуса.

В настоящее время FDA рассматривает вопрос об одобрении энтректиниба для лечения рака как у детей, так и у взрослых. Решение будет вынесено до августа. В случае успеха Roche будет конкурировать с фармацевтической компанией Bayer, которая также выпустила препарат, нацеленный на мутацию в гене NTRK и показавший хорошие результаты у детей. Лекарство под названием витракви было одобрено в прошлом году.