Ученые из Ратгерского университета показали, что ограничение синтеза белка OLIG2 приводит к меньшим поражениям мозга при синдроме Дауна.

Исследование потенциальной терапии лечения эмбрионов опубликовали на страницах Cell Stem Cell.

«Наши результаты говорят о том, что ген OLIG2 представляет превосходную мишень для терапии, Ограничение синтеза белка предотвращает аномальное развитие нервной системы у эмбриона, восстанавливает баланс между типами нейронов и впоследствии повышает когнитивные способности новорожденного», — отметил один из исследователей, доцент кафедры клеточной биологии и неврологии в Ратгерском университете Пэн Цзян.

Белок OLIG2 синтезируется преимущественно в центральной нервной системе на разных стадиях развития и регулирует развитие двигательных нейронов и клеток нейроглии — вспомогательных клеток нервной ткани. Ген белка локализован на длинном плече 21-й хромосомы, и потому ассоциирован с развитием синдрома Дауна. Заболевание приводит к повышению числа ингибиторных (тормозящих) нейронов в переднем мозге.

Исследователи отобрали образцы клеток пациентов с синдромом Дауна и генетически перепрограммировали в стволовые. Из этих стволовых клеток с третьей лишней хромосомой по 21-й паре ученые создали две модели: модельный эмбриональный мозг человека и мозг мыши. Первый вырастили в чашке Петри, для воспроизведения второго стволовые клетки имплантировали в мозг новорожденных мышей. Было показано, что число ингибиторных нейронов возрастало в обеих моделях. У выросших мышей отмечали нарушения памяти.

Однако подавление синтеза белка OLIG2 при помощи коротких молекул РНК приводило к улучшениям клинической картины и поведения мышей.