Ученые отредактировали регуляторные Т-клетки, чтобы после их введения пациенту работа поджелудочной железы наладилась. Сбои в работе Treg-клеток провоцируют аномальному реакцию иммунной системы и могут приводить к развитию аутоиммунного заболевания. Новый подход в лечении направлен на блокировку этого процесса.

Нарушения в работе Treg-клеток могут приводить к тому, что иммунная система начинает воспринимать их как угрозу и запускает сильный иммунный ответ. В свою очередь, это влияет на работу Т-клеток. Когда большое количество этих клеток повреждено, поджелудочная железа больше не может регулировать уровень глюкозы в крови и запускает развитие сахарного диабета первого типа.

Интерес к использованию Treg-клеток в качестве клеточной терапии для предупреждения развития аутоиммунных заболеваний растет.

В новой работе, о которой рассказывает ZME Science, ученые из Сиэтла исправили дефекты Treg-клеток, чтобы они могли функционировать наравне со здоровыми. Стратегия направлена на повышение экспрессии гена FOXP3, который является главным транскрипторным фактором Treg-клеток.

Эксперименты проводили на образцах крови человека, из которой выделили Treg. Тестирование на образцах ткани человека и моделях мышей показало эффективность работы модифицированных клеток.

«Наши результаты показали, что генетическая модификация, направленная на обеспечение стабильной экспрессии FOXP3 достаточна для создания функциональных Treg-подобных клеток для терапии», — заявил соавтор исследования Дэвид Ролингс.

Лечение будет заключаться в инъекции отредактированных Treg-клеток пациенту с диабетом, что позволит наладить работу поджелудочной железы, объясняют авторы. Потенциально, результаты от лечения должны быть долгосрочными и устранить необходимость ежедневного приема инсулина. В настоящее время команда готовится к проведению первого этапа клинических исследований.