Ученые раскрыли механизм, предшествующий развитию токсичных белковых отложений — главных признаков нейродегенерации — в головном мозге. Экспериментальная терапия показала многообещающие результаты в доклинических исследованиях, а новый биомаркер теперь планируется использовать для определения рисков болезни, которые проявляются за 10–20 лет до симптомов.

Основной гипотезой, объясняющей развитие болезни Альцгеймера, является идея об аномальной агрегации токсичных для нейронов белков амилоида и тау в головном мозге. По этой причине многие экспериментальные препараты нацелены на борьбу с белковыми бляшками, однако подавляющее большинство лекарств на том или ином этапе исследований провалилось в оценке эффективности. Ученые из биотехнологической компании Neuro-Bio стремились взглянуть на болезнь до того, как начнут формироваться белковые отложения.

Предложенная учеными альтернативная гипотеза заключается в том, что молекула T14 является одним из наиболее ранних факторов, приводящих к нейродегенерации. T14 имеет решающее значение для развития мозга в раннем возрасте, однако по мере старения может становиться токсичной, считают авторы. С целью борьбы с T14 была разработала молекула NBP14, которая должна была инактивировать новую мишень в стволе головного мозга.

Лечение в форме назального спрея протестировали на моделях мышей. Через шесть недель терапия привела к снижению уровня бета-амилоида, а через 14 недель грызуны продемонстрировали улучшение когнитивных функций, которое было сопоставимо со здоровыми особями.

«Раз за разом результаты указывают на то, что NBP14 может вмешиваться в нейротоксический процесс, который приводит к дегенерации нейронов при болезни Альцгеймера. Работа имеет очень интересные последствия для лечения, потому что основана на сильной научной теории, которая до сих пор не применялась в терапии болезни Альцгеймера», — прокомментировал соавтор работы Пол Херрлинг.

Диагностика и лечение

Не менее важно, что T14 может выступать биомаркером болезни Альцгеймера. Ученые утверждают, что аномальные уровни T14 в крови или коже определяются за 10–20 лет до появления симптомов нейродегенерации.

Ученые планируют протестировать NBP14 в клинических исследованиях в ближайшие два года. Пока еще рано говорить о доступности препарата для пациентов, однако лекарство будет разрабатываться и изучаться в форме назального спрея, который, как надеются авторы, сможет стать простым инструментом профилактики и лечения болезни Альцгеймера в будущем.