Лечение показало очень высокую эффективность среди участников с генетически обусловленным высоким уровнем липопротеинов низкой плотности — ключевым фактором риска сердечно-сосудистых заболеваний. Терапия на основе CRISPR направлена не деактивацию гена, который контролирует уровень липопротеинов. Такой подход значительно превысил эффективность статинов. Теперь ученые изучают возможности нового подхода для лечения ишемической болезни сердца одним уколом.

Ученые представили результаты первого клинического тестирования препарата леподисиран, разработанного Verve Therapeutics, сообщает Nature. Лечение основано на редактировании пар оснований ДНК с помощью технологии CRISPR, которая позволяет точно вносить нужные изменения без разрушения двойных нитей ДНК.

Препарат отключает PCSK9, кодирующий ферменты для активации рецепторов липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) с целью перемещения внутрь клетки. Таким образом, блокировка приводит к снижению уровня ЛПНП, который также называют «плохим» холестерином.