2018 год был очень крутым для науки. От женщины, которая родила с помощью трансплантированной матки, до печально известного скандала с детьми CRISPR и криминалистики, использующей генеалогические тесты для выслеживания преступников — в прошлом году мы не переставали диву даваться, куда нас ведет научная стезя. CRISPR и сейчас возглавляет заголовки, но давайте посмотрим, чего еще можно ждать в 2019 году от медицины и биотехнологий.

Вот истории из области науки и медицины, которые могут взорваться фейерверком в этом году. Но сперва напомним очевидное: предсказывать будущее очень сложно. Прогнозирование — это любимое дитя статистики и интуиции. Но январь — прекрасное время, чтобы заглянуть в хрустальный шар грядущего года. В прошлом году мы прогнозировали широкое одобрение продуктов генной терапии — и по большей части угадали. В этом году прогнозов будет несколько.

Использование генных драйвов

Понятие генных драйвов пугает многих. И не без причины. Генные драйвы — это серьезный шаг вперед в серьезной работе с генами даже по сравнению с CRISPR и другими инструментами редактирования генов. Даже при редактировании зародышевых генов, когда изменяется сперма, яйцеклетка или эмбрионы, редактирование генов затрагивает только одну генетическую линию — одно семейство — по крайней мере, в начале, прежде чем она размножится в общую популяцию.

Но генные драйвы способны уничтожать целые виды. Если коротко, это крошечные кусочки ДНК-кода, которые помогают передавать ген от родителя ребенку с почти 100-процентной идеальной вероятностью. Слышали правило: половина твоих генов взята у отца, половина у матери? Генные драйвы плевали на него.

Другими словами, единственный случай, когда можно было бы рассмотреть возможность использования генного драйва — это изменение генетического состава всей популяции. Похоже на сюжет фильма о суперзлодеях, однако ученые уже запланировали опробовать эти методы — сперва на комарах, а затем на грызунах.

Выпустив всего несколько мутантных комаров, которые переносят генные драйвы с бесплодием, например, ученые могли бы потенциально уничтожить целые популяции, переносящие инфекционные заболевания вроде малярии, лихорадки денге или Зика.

Технология настолько мощна и опасна, что DARPA выделило 65 миллионов долларов на исследование того, как развернуть, контролировать, противодействовать или даже обратить вспять последствия таких воздействий на экологию.

В прошлом году США осторожно дали понять, что эта технология будет развернута. В настоящее время первый выпуск генетически модифицированного комара готовится к испытаниям в Буркина-Фасо в Африке — первый в мире полевой эксперимент с использованием генных драйвов. В рамках эксперимента будут выпущены только москиты Anopheles, которые являются основными переносчиками болезней. Более 10 000 самцов таких комаров будут выпущены в дикую природу. Они генетически стерильны, но не вызывают бесплодия, и помогут ученым изучить, как они выживают и рассеиваются, в рамках подготовки для выпуска других москитов.

Некоммерческий консорциум Target Malaria, поддерживаемый фондом Билла и Мелинды Гейтс, разрабатывает генный драйв под названием Mosq, который распространит бесплодие среди популяции комаров или уничтожит всех самок насекомых. Он пытается взломать правила наследования и спасти миллионы людей. Эксперимент начнется в 2024 году.

Универсальная вакцина от гриппа

Люди часто отмахиваются от гриппа как от источника раздражения, но эта инфекция убивает сотни тысяч человек в год.

Вирус гриппа на самом деле столь же трудно поддается лечению, как и ВИЧ — он мутирует с очень высокой скоростью, что делает невозможным разработку эффективной вакцины. В настоящее время ученые используют данные для прогнозирования штаммов, которые могут разразиться эпидемией, и призывают общественность делать прививки против этих штаммов. Отчасти это объясняется тем, что в среднем вакцины против гриппа успешны в 50% случаев — подбрось монетку, орел или решка.

Устав полагаться на догадки, ученые отказались от идеи универсальной вакцины против гриппа, предназначенной для всех штаммов — даже тех, которые еще не идентифицированы. Эти вакцины пытаются предупредить нашу иммунную систему о частях вируса гриппа, которые наименее изменчивы от штамма к штамму.

В ноябре прошлого года первая универсальная вакцина против гриппа, разработанная BiondVax, вошла в третью фазу клинических испытаний. Это значит, что она уже доказала свою безопасность и эффективность в небольшом количестве и в настоящее время тестируется на более широкой популяции. Эта вакцина не основана на мертвых вирусах, как обычно. Она использует цепочку аминокислот — химических компонентов, из которых состоят белки — чтобы стимулировать иммунную систему находиться в состоянии повышенной готовности. Возможно, именно в этом году область универсальных вакцин ждет прорыв.

Редактирование генов в теле

CRISPR и другие инструменты редактирования генов наполняли заголовки прошлого года. Что дальше? – Эксперименты по редактированию генов прямо в теле. В сентябре прошлого года, Sangamo Therapeutics из Ричмонда, штат Калифорния, раскрыл, что ввел редактирующие ген ферменты пациенту в надежде скорректировать генетический дефицит, не позволяющий ему расщеплять сложные сахара.

Эти усилия заметно отличаются от более известной терапии CAR-T, которая извлекает клетки из организма для генной инженерии, прежде чем вернуть их хозяевам. Метод Sangamo напрямую вводит вирусы, несущие отредактированные гены, в организм. Пока что процедура выглядит безопасной, но слишком рано определять ее эффективность.

В этом году компания надеется окончательно ответить, работает это или нет. В случае успеха станет известно, что разрушительные генетические расстройства потенциально можно будет вылечить всего несколькими уколами. С целым рядом новых и более точных инструментов редактирования генов, список излечимых наследственных заболеваний, вероятно, будет расти. А со скандалом вокруг CRISPR-деток редактированию генов в теле, вероятно, будет открыто больше дорожек, если результаты Sangamo окажутся положительными.

Neuralink и другие нейрокомпьютерные интерфейсы

Neuralink — это фантастика, в некотором роде: крошечные имплантированные в мозг частицы могут связать ваше биологические ПО с кремниевым оборудованием и Интернетом. Однако именно это компания Илона Маска, основанная в 2016 году, стремится разработать: нейрокомпьютерные интерфейсы, которые могут быть связаны с вашими нервными цепями для лечения заболеваний или даже улучшения ваших способностей.

В ноябре прошлого года Маск нарушил молчание секретной компании, заявив, что расскажет кое-что «интересное» через пару месяцев. Стремление Маска к достижению симбиоза с искусственным интеллектом не является движущей силой для всех нейрокомпьютерных интерфейсов (НКИ). В клиниках основным стимулом является реабилитация пациентов — которые страдают параличом, потерей памяти или другими повреждениями нервов.

2019 год может стать годом, когда НКИ и нейромодуляторы станут повсеместными в клиниках и избавятся от проводов. Эти устройства, возможно, наконец-то заработают автономно в неисправном мозге, применяя электростимуляцию только тогда, когда необходимо уменьшить побочные эффекты и не требуя внешнего мониторинга. Или же они могли бы позволить ученым контролировать мозг с помощью света, не нуждаясь в громоздких оптических волокнах.

Мнение футурологов: ГМО-революция

Своим экспертным мнением поделился Владимир Кишинец, к.ф.н., координатор российской Ассоциации футурологов:

«Прогресс в области биомедицинских технологий позволяет понять — мир стоит сегодня на пороге ГМО-революции. И речь не о трансгенной еде, а об управления биологией человека. Потребность в этом очевидна давно: человек биологически несовершенен, создавшая нас эволюция не самый хороший конструктор. Последствия всем хорошо, к сожалению, известны и одно из них — тысячи терзающих людей хворей, от мелких недомоганий до смертельных болезней. В борьбе со сбоями в работе организма современная медицина таблеток и скальпелей, безусловно, добилась значительных успехов. При этом понятно, однако, что существующие методы никогда не позволят достичь самого главного результата — полного, абсолютного здоровья для всех. В тоже время решить эту, кажущуюся сегодня утопией, задачу возможно. Известно, что любое живое существо может болеть только болезнями, которые допускает его биология. Человек, например, генетически защищен от вирусов чумы свиней, а био-физиология животных не чувствительна ко многими человеческими болезнями. Следовательно, решение проблемы в непосредственном управлении, в изменении биологических свойств организма на самом фундаментальном, генно-клеточном уровне. Первые научные шаги в создании такой новой, мало похожей на современную, но неизмеримо более эффективной, биомедицины, уже очевидны. Развитие рождающихся сегодня технологий биомодификации не только эмбриональных, но и триллионов клеток взрослого человека,обеспечит невероятное сегодня, абсолютное здоровье,позволит не просто успешно лечить болезни, но вообще не допускать их возникновения. Это будет медицина совсем иного уровня, иных, выходящих за чисто лечебные рамки, возможностей».

Также мы получили комментарий от Маттиаса Вернике, генерального директора Merck Biopharma в России:

«Ведущая немецкая научно-технологическая компания в сфере здравоохранения, лайфсайнс и высокотехнологичных материалов, Merck, добилась прорывного достижения в лечении рассеянного склероза. Во всем мире с этим неизлечимым заболеванием центральной нервной системы живут 2,5 млн человек, в три раза чаще оно диагностируется у женщин, поражая людей трудоспособного возраста. Медики и ученые до сих пор не могут назвать основную причину по которой иммунные клетки начинают атаковать нервные волокна своего же организма. Благодаря исследованиям компании Merck рассеянный склероз сегодня поддается намного более эффективному лечению, чем принято считать. Мы говорим о методе избирательного восстановления иммунитета, который, с помощью нашего инновационного препарата, позволяет упростить режим лечения: пациенты с активной формой рассеянного склероза получают только два коротких курса по 10 дней в первый и второй годы лечения. При этом терапия сохраняет свою клиническую эффективность в последующие два года без приёма препарата. Тем самым пациенты могут продолжать получать пользу от лечения на протяжении более длительных периодов времени без необходимости непрерывно делать болезненные инъекции. Мы надеемся не за горами тот день, когда мы найдем способ полного излечения людей с рассеянным склерозом».

Автор: Илья Хель