Ученые из Университета Северной Каролины нашли безопасный способ «разбирать» вирусы и «склеивать» их фрагменты для создания эффективного средства генной терапии.

В настоящее время уже состоялась первая фаза клинических испытаний. Исследователи не обнаружили никаких побочных эффектов от использования вируса-химеры для замены «бракованных» генов, не вырабатывающих специфические протеины у пациентов с мышечной дистрофией.

Открытие американских ученых преодолевает ограничения естественных вирусов, которые непригодны для перспективных методик лечения генетических заболеваний.

С помощью генной терапии врачи лечат врожденные заболевания, вызванные дефектами тех или иных генов. Обычно в ходе лечения используют вирусы, которые заражают клетки, но вместо патогенных ДНК вводят необходимые «лечебные» гены.

Таким образом происходит замена поврежденных участков ДНК исправными. Существует множество сравнительно безобидных вирусов, которые можно легко «перепрограммировать» или внедрить в организм пациента, но все они имеют те или иные недостатки и не подходят для генной терапии.

Команда ученых, во главе с профессором Р. Джуде Самульски, решила создать «идеальный» вирус для генной терапии. В качестве основы они взяли адено-связанный вирус (AAV) – это небольшой непатогенный вирус, с которым сталкивается большинство людей. Затем ученые выделили необходимые свойства из различных форм вирусов AAV, например способность AAV типа 1 проникать в мышцы, безопасность вируса-носителя AAV 2, и объединили все это в одном вирусе-химере.

В первых опытах ученые спроектировали искусственный вирус-гибрид для замены генов, вызывающих мышечную дистрофию. В одной группе пациентам вводили в бицепс вирус-химеру, а в другой – плацебо. Вирус успешно заменил поврежденные гены у всех пациентов, получавших генную терапию. При этом не отмечалось никакого иммунного ответа, т.е. аллергии, заболеваний и других негативных реакций.

Таким образом теперь ученые уверены, что вирус-химера является эффективным средством замены дефектных генов исправными.

В следующей фазе клинических испытаний ученые планируют найти методики эффективного управления генетической терапией и испытать действие более высоких доз вируса.