Генная терапия вернула нюх мышам, страдавшим генетически обусловленной потерей обоняния, что позволит использовать этот прием для лечения людей, не способных ощущать запахи с рождения, заявляют ученые в статье, опубликованной в журнале Nature Medicine.

«Результаты этой работы могут стать первым доступным средством для лечения людей, страдающих от аносмии (потери обоняния). Кроме того, эту методику можно использовать и для лечения других заболеваний, связанных с нарушениями в работе цилий (чувствительных жгутиков на поверхности нейронов), которые могут быть смертельно опасны для организма», – заявил Джеймс Батти (James Battey), директор Национального института глухоты и других коммуникативных расстройств (NIDCD) в городе Бетесда (США), спонсора исследования.

Группа медиков под руководством Джеффри Мартенса (Jeffrey Martens) из университета штата Мичиган в городе Энн-Арбор (США) изучала генетические дефекты, связанные с врожденными формами аносмии.

Как объясняют ученые,

большинство подобных расстройств происходит из-за появления цилиопатий – нарушений в работе чувствительных волосков-цилий на поверхности обонятельных нейронов. Эти волоски «отлавливают» молекулы летучих веществ и нервные клетки передают сигнал о присутствии того или иного запаха в центр обоняния мозга. Мутации в генах, участвующих в «сборке» цилий, приводят к нарушениям в их работе или даже к их гибели, что лишает обонятельные нейроны способности считывать запахи.

Мартенс и его коллеги обратили свое внимание на ген IFT88, поломка в котором приводит к серьезным нарушениям в работе цилий в обонятельном эпителии и некоторых других частях тела. Ученые вырастили популяцию мышей, у которых был поврежден этот ген, и попытались заменить его при помощи генной терапии.

Для этого медики создали специальный ретровирус, который вставлял новую копию IFT88 в нейроны и удалял поврежденный фрагмент ДНК. В ходе эксперимента ученые наносили раствор с частицами ретровируса на обонятельный эпителий мышей в течение трех дней и следили за изменениями в их реакции на амил ацетат – растворитель со специфическим запахом лака.

По словам ученых,

через десять дней мыши стали ощущать запах растворителя не хуже, чем их сородичи, не страдающие от врожденных дефектов обоняния. Кроме того, обретение обоняния благотворно повлияло на здоровье грызунов – их вес повысился на 60% и приблизился к нормальным для мышей показателям. Как отмечают исследователи, мыши с аносмией не способны ощущать запах еды, в связи с чем у них отсутствует аппетит.

Авторы статьи планируют начать опыты на добровольцах в ближайшем будущем, когда они завершат полный цикл испытаний на грызунах и других животных. Кроме того, аналогичная терапия может применяться и для лечения других болезней, в частности, поликистозов почек, деградации сетчатки глаза и прочих недугов, связанных с нарушениями в работе цилий.