Американские медики впервые смогли избавить собак от гемофилии, заменив поврежденный ген F8 в их геноме на его нормальную версию при помощи генной терапии, и отчитались о проделанной работе в статье в журнале Nature Communications.

Гемофилия — одно из самых известных наследственных заболеваний, которым страдают только мужчины, в то время как женщины могут являться лишь носительницами гена болезни. Самая распространенная разновидность гемофилии — гемофилия А — связана с мутацией, при которой организм не вырабатывает белок Фактор VIII (F8), из-за чего кровь не может сворачиваться.

С появлением стволовых клеток и генной терапии у ученых появилась реальная возможность создать вакцину от гемофилии, или хотя бы подавить неприятные последствия развития этой болезни.

Группа медиков под руководством Дэвида Уилкокса из Медицинского колледжа Висконсина в городе Милуоки (США) успешно завершила испытания генной терапии, способной избавить собаку, а в перспективе и человека, от гемофилии.

Уилкокс и его коллеги создали особый ретровирус, который вставляет в стволовые клетки костного мозга, вырабатывающие тромбоциты, ген F8 и связанный с ним участок ITGA2B, участвующий в выработке белков, необходимых для свертывания крови.

Тромбоциты обычно не вырабатывают данные белки, и добавление этих генов, по замыслу биологов, уменьшает шансы на то, что иммунная система начнет уничтожать «чужеродные» молекулы F8 в крови у больного.

Проверив эффективность данной методики на культурах клеток в пробирке, ученые пересадили эти стволовые клетки в костный мозг собак, страдавших от гемофилии. Операция прошла удачно и через некоторое время тромбоциты в крови животных начали вырабатывать Фактор VIII.

По словам ученых,

уровень этого белка и других соединений, участвующих в свертывании крови, оставался стабильно высоким на протяжении всех 2,5 лет эксперимента. Данный факт, как полагают медики, открывают дорогу к клиническим испытаниям этой генной терапии на добровольцах.