Международная команда ученых под руководством генетиков американского госпиталя св. Иуды открыли способ редактирования генов для лечения болезни серповидных эритроцитов и бета-талассемии в клетках крови, изолированных от пациента. Новый способ, описанный в статье журнала Nature Medicine, предлагает использовать технологию CRISPR.

Фетальный и зрелый гемоглобин — две разных молекулярных формы этой важнейшей молекулы в красных кровяных тельцах. Болезнь серповидных эритроцитов и бета-талассемия вызваны мутациями в гене одной из производных гемоглобина и проявляется после рождения, когда уровень зрелого гемоглобина повышается. Но не затрагивает фетальный гемоглобин, так как в нем отсутствует подверженная мутации производная.

«Наша работа заключалась в том, чтобы идентифицировать ДНК, потенциальную мишень для генной инженерии, и предложить вариант подхода для лечения болезни серповидных эритроцитов и бета-талассемии», — говорит Митчел Вайс, глава отделения гематологии и один из авторов исследования.

Ученые смогли отрезать нужную ДНК с помощью CRISPR, отделить короткий сегмент, отвечающий за переход одной производной в другую, и присоединить ее обратно для повышения уровня фетального гемоглобина в зрелых эритроцитах.

Такой способ лечения кажется ученым привлекательным, поскольку относительно прост, учитывая уровень современных технологий. Однако, клинические испытания проводить пока рано. Сначала генетики хотят провести ряд экспериментов по улучшению процесса и снижению риска лишних мутаций. Кроме того, они хотят сравнить несколько разных подходов, чтобы выбрать наиболее безопасный и эффективный, пишет EurekAlert.