Ученые Исследовательского института Скриппс разработали метод создания точных лечебных препаратов против неизлечимых в настоящее время заболеваний, вызванных ошибками в РНК.

Десятки лет наука пыталась создать лекарство, действующее на РНК человека, но натыкалось на неспособность добиться необходимого уровня селективности (чтобы сократить потенциальные побочные действия) и эффективности.

Профессор Мэттью Дисней и его коллеги обнаружили несколько вариантов преодоления этих трудностей.

«Впервые мы представили ряд решений этой проблемы. Мы показали, что можно изменять молекулы, чтобы они искали и уничтожали только вызывающие заболевания РНК. Затем мы разработали новые химические подходы к использованию этих РНК в качестве катализатора синтеза, для создания лекарств против них же самих», — объясняет профессор Дисней.

Демонстрация работы метода проходила на примере миотонической дистрофии первого типа, неизлечимого врожденного заболевания, приводящего к атрофии мышц. Ее вызывает дефект РНК, при котором увеличивается число тринуклеотидных повторов на отдельном участке хромосомы.

Исследование показало возможность создания молекул, которые будут селективно распознавать большие повторы (признаки заболевания), отличая их от более коротких и здоровых, пишет Phys.org.

«Мы вывели РНК из тени на свет, разработав химический фонарь, который загорается, когда лекарство попадает в РНК в зараженной клетке и затем продолжает следить за движением РНК», — добавляет Дисней.

Ученые Висконсинского университета в Мадисоне разработали новый способ программирования клеток, который заключается в использовании искусственных факторов транскрипции — молекул, отвечающих за изменение типа клетки.