Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) впервые одобрило в качестве показания к применению противоракового препарата генетический маркер опухоли, а не ее конкретную разновидность или локализацию, сообщает пресс-служба ведомства. Ранее показанием к применению мог служить только определенный диагноз, а не результат анализа.

Традиционно показанием к применению онкологического препарата служит одна или несколько конкретных разновидностей злокачественного новообразования. Исключением поначалу не стал и пембролизумаб — лекарство на основе моноклональных антител, которое блокирует мембранный рецептор PD-1 (programmed cell death protein 1, белок запрограммированной клеточной смерти 1, CD279). Этот рецептор в норме служит для предотвращения атаки иммунной системы на собственные ткани организма, он же используется многими опухолями для защиты от Т-лимфоцитов.

В 2014 году пембролизумаб был одобрен FDA в качестве терапии поздних стадий меланомы. Затем в круг показаний к его назначению последовательно вошли метастатический немелкоклеточный рак легкого, экспрессирующий PD-L1 (один из лигандов рецептора PD-1) и устойчивый к химиотерапии, метастатическая или рецидивирующая чешуйчатоклеточная карцинома головы и шеи, устойчивый к терапии лимфогранулематоз и переходноклеточный рак.

Ранние результаты клинических испытаний в пяти американских клиниках с участием 149 человек с 15 разными опухолями показали, что пембролизумаб обладает высокой эффективностью у пациентов с биомаркерами нарушенной репарации ошибочно спаренных нуклеотидов (dMMR) и происходящей в результате нее высокой нестабильности микросателлитов (MSI-H). Подобные генетические аномалии наблюдаются примерно в четырех процентах случаев запущенных и метастатических опухолей, чаще всего при раке толстой и прямой кишки, слизистой оболочки матки, желудка и кишечника. В ходе испытаний назначение пембролизумаба у 39,6 процента пациентов с dMMR или MSI-H привело к полному или частичному рассасыванию опухолей, причем у 78 процентов из них эффект сохранялся на протяжении полугода и более.

На основании этих результатов FDA воспользовалось процедурой ускоренного одобрения применения препарата по новым показаниям. Согласно решению управления, пембролизумаб разрешено применять у всех пациентов с неоперабельными и устойчивыми к другим видам терапии опухолями и присутствием dMMR или MSI-H независимо от типа и локализации новообразования. Это первый прецедент использования наличия биомаркера в качестве основного показания к применению лекарства. Из-за ускоренного одобрения ожидаемую эффективность пембролизумаба предстоит подтвердить в дополнительных клинических испытаниях, которые проводятся в настоящее время.

«Это важное начинание для онкологического сообщества. До сих пор FDA одобряло лекарства от рака на основании происхождения опухоли, например, из легкого или молочной железы. Сейчас мы одобрили препарат на основании биомаркера опухоли безотносительно ее изначальной локализации», — пояснил глава отдела FDA по гематологической и онкологической продукции Ричард Паздур (Richard Pazdur).

По информации MIT Technology Review, генетические анализы на dMMR и MSI-H широко доступны в США и стоят от 300 до 600 долларов. Годичный курс лечения пембролизумабом, выпускаемым компанией Merck под названием Keytruda, обходится примерно в 150 тысяч долларов. В России препарат одобрен для лечения неоперабельных меланомы и немелкоклеточного рака легких.

Автор: Олег Лищук