Luxturna — первый в США препарат для генной терапии, обещающий излечение от редкого генетического заболевания сетчатки за одну инъекцию. За такими лекарствами будущее, уверяют специалисты. Но сейчас компании-производителю Spark придется использовать нетипичные для фармацевтики методы, чтобы выжить и суметь продать свой единственный сверхдорогой препарат.

Первый геннотерапевтический препарат на рынке США должен помочь больным с биаллельной RPE65-ассоциированной ретинальной дистрофией. При этом редком заболевании из-за мутации гена RPE65 в клетки сетчатки не поступает достаточно белка, из-за чего больные постепенно утрачивают зрение вплоть до полной слепоты. В США, по данным Madison, от 1000 до 2000 страдающих этим заболеванием, ежегодно фиксируется около двух десятков новых случаев. Spark Therapeutics обещает вылечить недуг за одну 45-минутную операцию: модифицированный вирус доставит правильный ген прямо в клетки сетчатки. Выработка белка возобновится, и зрение восстановится.

Препарат получил одобрение FDA в декабре, и с тех пор аналитики принялись гадать, в какую сумму Spark Therapeutics оценит многолетние труды ученых. Там подумали и решили, что лечение будет стоить 425 тысяч долларов за один глаз, или 850 тысяч за оба. «Мы полагаем, что такая цена отражает не только прорывную, меняющую жизнь ценность (действующей) одномоментно Luxturna, но и позволит нам продолжить инвестировать в революционную науку», — заявил в комментарии Bloomberg руководитель компании Джефф Мараццо.

Представитель FDA профессор Скотт Готлиб указывал, что генная терапия станет основным направлением в лечении тяжелых или неизлечимых обычными методами заболеваний. Пока об эффективности Luxturna можно судить только по результатам тестирования. Компания уверяет, что 27 из 29 пациентов, бывших практически слепыми, демонстрировали существенное улучшение зрения через более чем год после процедуры при отсутствии побочных эффектов.

Успех на реальном фармацевтическом рынке во многом будет зависеть от того, как Spark выстроит отношения со страховыми компаниями, подчеркивает Bloomberg. По мнению финансового издания, такая терапия может буквально перевернуть рынок страхования. Сейчас тяжелый диагноз обычно означает стабильно высокую цену страховки на протяжении длительного, возможно пожизненного, лечения. В случае же моментального успеха генной терапии наподобие Luxturna, оплативший операцию страховщик теряет «дорогого» клиента, который вдруг становится совершенно здоровым и может обратиться в любую другую компанию.

Spark пока не раскрыла, сколько клиентов готовы оплатить терапию. Неясно пока и то, готовы ли платить за самую дорогую в мире терапию страховые компании или государство. Компания, впрочем, уверяет, что предложит нетипичные для фармацевтики варианты: оплату в рассрочку, а также возмещение затрат страховщикам в случае, если у прошедшего терапию пациента вновь начнет ухудшаться зрение.

Результаты нынешнего года покажут, насколько хорошо американцы изучили пример европейского геннотерапевтического препарата Glybera, который при цене в 1 млн долларов провалился на рынке, не совершив революции, которую обещал производитель.