Российские ученые создали препарат на основе генно-модифицированных клеток крови пуповины. В перспективе он может быть использован для лечения нейродегенеративных заболеваний, в том числе бокового амиотрофического склероза, ишемического инсульта и нейротравмы. Исследования поддержаны грантом Российского научного фонда. Статья ученых опубликована в журнале Blood.

Нейродегенеративные заболевания – это прогрессирующие болезни, связанные с постепенной гибелью нервных клеток. К ним относят, например, болезни Паркинсона и Альцгеймера и боковой амиотрофический склероз, которым страдал известный астрофизик Стивен Хокинг. Массовая гибель нейронов также происходит после ишемического инсульта (из-за недостаточного кровоснабжения) и нейротравмы. Пациенты, у которых диагностируются такие заболевания, получают лечение, направленное на устранение лишь симптомов болезни, но не ее последствий.

Наиболее перспективный вариант решения проблемы, как считают ученые, — использование генно-клеточных технологий. Они заключаются в различной модификации стволовых клеток и встраивании в них искусственных молекул ДНК, которые кодируют белки, стимулирующие регенерацию мозга. Ученые Казанского государственного медицинского университета совместно с коллегами из Научного центра неврологии и Научно-исследовательского центра эпидемиологии и микробиологии имени Н.Ф. Гамалеи создали генно-клеточный препарат и провели его доклинические испытания на грызунах и мини-пигах.

Основу нового лекарства составили клетки крови пуповины. В них ученые внедрили измененные молекулы ДНК вирусов, несущие гены человека. В зоне дегенеративных изменений мозга генно-модифицированные клетки крови пуповины отвечают за активацию процессов, препятствующих гибели нейронов, и за восстановление их функций.

Чтобы проверить эффективность препарата, ученые провели его доклинические испытания на трех разных биологических моделях: бокового амиотрофического склероза у мышей, контузионной травмы спинного мозга у крыс и мини-пигов и ишемического инсульта у крыс. Выяснилось, что генно-модифицированные клетки крови пуповины могут успешно переходить из крови в мозг, достигать зоны поражения и активировать процессы регенерации. Так, при введении препарата мини-пигу с контузионной травмой спинного мозга ученые заметили, что парализованные до этого задние конечности животного начали двигаться.

«Необходимость разработки технологий получения генно-инженерных лекарственных препаратов обусловлена несколькими факторами. Во-первых, исследования в области генно-клеточных технологий для практической медицины за рубежом в большинстве случаев не доведены до промышленного производства, — отмечает один из авторов работы, профессор Казанского государственного медицинского университета Рустем Исламов. — Во-вторых, законченные разработкой в этой области технологии и ноу-хау будут стоить чрезвычайно дорого. По нашим расчетам, в долгосрочной перспективе их стоимость будет значительно выше, чем затраты, которые необходимы сегодня для формирования и развития этого направления в России. Мы уже создали первый отечественный генно-клеточный препарат для лечения нейродегенеративных заболеваний и провели его испытания на животных. Это лекарственное средство показало высокую эффективность в сдерживании гибели нейронов при нейродегенеративных заболеваниях, ишемическом инсульте и нейротравме. Серьезных побочных эффектов выявлено не было».