Американские исследователи, которые разрабатывают подходы к исправлению мутаций в гене дистрофина при помощи CRISPR, описали еще одну эффективную систему возобновления синтеза этого белка в мышцах модельных животных. Для этого ученые разработали новую мышиную модель миодистрофии Дюшенна.

Как сообщается в статье в Science Advances, экспрессия дистрофина в мышцах экспериментальных мышей достигла 90 процентов от нормы. Нарушение синтеза белка дистрофина в результате врожденной мутации приводит к развитию прогрессирующей с возрастом миодистрофии Дюшенна, которая ведет к смерти больного в возрасте 20–30 лет. Вредные мутации встречаются в среднем у одного из 3600 мальчиков.