Биологи из Университета Дьюка использовали ранее неисследованную технологию CRISPR для точной регуляции и редактирования генома в клетках человека. Статья ученых опубликована в журнале Nature Biotechnology.

CRISPR/Cas — это система, которая используется бактериями для редактирования ДНК вирусов и их уничтожения. Открытие этого явления и модификация человеком лежащих в основе этого процесса молекулярных механизмов вызвало революцию в редактировании генома. Теперь ученые повсеместно используют этот инструмент для изменения генетических последовательностей в человеческих клетках.

Сегодня в биотехнологических исследованиях ученые используют системы CRISPR/Cas второго типа. Они менее распространены среди бактерий, но работать с ними легче, чем с первым и третьим типами, поскольку они используют только один белок Cas для таргетирования и расщепления ДНК. CRISPR первого типа не так прост — он использует множество белков, работающих вместе, чтобы внести изменения в генетические последовательности. Этот комплекс белков называется Cascade. В перспективе система первого типа может быть более эффективной и точной, но до этого момента ученые не имели возможности использовать ее на практике.

Чтобы продемонстрировать возможности системы первого типа, ученые из Университета Дьюка прикрепили активаторы генов к конкретным участкам вдоль комплекса Cascade бактерии E. coli и нацелили систему на связывание промоторов генов, которые регулируют уровни экспрессии. Поскольку ученые не включили в систему белок Cas3, никакого разреза ДНК и изменения основной последовательности не было. Но опыты показали, что активатор комплекса Cascade не только связывается с правильным участком и может увеличивать уровни целевого гена, но и делает это с точностью, сопоставимой с CRISPR/Cas9.

Смысл новой работы, по словам авторов, был в том, чтобы показать потенциал систем CRISPR первого и третьего типов. В дальнейшем ученые планируют продолжать эксперименты, надеясь найти систему, которая была бы более точна, чем CRISPR/Cas9. Также исследователи ожидают, что этот инструмент позволит открыть новые области геномной инженерии.