Исследование на хорьках показало, что внутриутробное лечение редкой формы муковисцидоза может защитить поджелудочную железу и легкие, – пишет sciencenews.org со ссылкой на Science Translational Medicine.

Препарат, известный под общим названием ivacaftor, может восстановить функцию дефектной версии белка CFTR, называемой CFTRG551D. Нормальный белок CFTR контролирует поток заряженных атомов в клетках, которые производят слизь, пот, слюну, слезы и пищеварительные ферменты. У людей, у которых отсутствует ген CFTR и его белок, или у которых есть две копии поврежденной версии гена, развивается кистозный фиброз легких, а также диабет, проблемы с пищеварением и мужское бесплодие. Ivacaftor может уменьшить проблемы с легкими у пациентов с дефектом белка G551D, причем лечение обычно начинается, когда пациенту исполнился год. Но даже более раннее начало может оказаться более эффективным в предотвращении повреждения нескольких органов.