Международная команда исследователей обнаружила уязвимость метаболизма у одной из самых опасных разновидностей детского рака мозга. Ученые надеются, что уже в ближайшие годы их открытие ляжет в основу эффективной терапии.

Диффузная глиома ствола головного мозга (DIPG) — агрессивный неоперабельный вид рака, который поражает в основном детей младше 10 лет. Большинство пациентов умирает менее чем через год после постановки диагноза. Основную роль в развитии болезни играет мутация в гене PPM1D, однако попытки использовать ее в качестве мишени до сих пор оканчивались неудачей.

Международная команда исследователей из Йельского университета, Университета Айовы и Научно-исследовательского института трансляционной геномики обнаружила новый путь, который дает надежду на излечение DIPG. Как сообщает Eurek Alert, ученые выявили уязвимость в метаболизме этого вида рака.

Как отмечают авторы открытия, мутантный ген PPM1D заглушает экспрессию гена NAPRT, который играет ключевую роль в выработке NAD, одного из важнейших метаболитов. Чтобы компенсировать дефицит этого соединения, клетка использует для его производства белок, вырабатываемый другим геном, NAMPT. Однако, когда ученые обрабатывали злокачественные клетки препаратом, ингибирующим экспрессию NAMPT, те погибали.

Исследователи надеются, что за их открытием вскоре последуют клинические испытания. Хотя DIPG — редкое заболевание, поражающее всего около 300 детей в год, оно становится настоящей трагедией для каждой затронутой семьи.