Новый препарат эффективен для снижения симптомов синдрома Дауна, а также воздействует на самые ранние пути возникновения нейродегенеративных изменений мозга, в отличие от большинства современных подходов, которые борются уже с признаками болезни — скоплением токсичных белков.

Американские ученые сконцентрировались на изучении киназы DYRK1, которая в последних исследованиях продемонстрировала важную роль не только в развитии болезни Альцгеймера, но и многих других нейродегенеративных заболеваний и даже синдроме Дауна.

Активность DYRK1 считается ключевым фактором образования токсичных бляшек бета-амилоида и нейрофибрилярных клубков белка тау. Созданный учеными препарат игнибирует последовательность этих событий, предупреждая повреждения нейронов.

Тестирование лекарства под названием DYR219 на мышах показало значительную задержку в формировании зачатков нейродегенерации. Другие эксперименты подтвердили, что лечение сокращает количество амилоидных бляшек в мозге грызунов и улучшает их когнитивные функции.

Затем команда протестировала препарат для лечения синдрома Дауна. Ген DYRK1 располагается на 21 хромосоме, которая критична при этом заболевании, объясняют авторы свою гипотезу. Эксперименты на мышах показали, что и здесь игнибирование DYRK1 снизило проявления болезни, в частности — улучшило когнитивные функции.

Результаты открывают для исследователей новые горизонты для терапии болезней, которые в настоящее время неизлечимы. Ученые подсчитали, что если их подход сможет отсрочить начало заболевания хотя бы на пять лет, но это сократит заболеваемость вдвое.