Исследователи из США и Канады использовали простые пептиды для доставки инструментов редактирования генов в труднодоступные клетки легких и дыхательных путей. Это поможет создать новые методы лечения таких заболеваний, как муковисцидоз, хроническая обструктивная болезнь легких (ХОБЛ) и астма. Статья ученых опубликована в журнале Nature Communications.

«Вокруг возможности использования редактирования генов в медицине для лечения заболеваний путем починки или модификации мутаций, вызывающих болезни, много шумихи, — отмечает руководитель научной группы профессор Университета Айовы Пол Маккрей. — Но проблема в том, что для начала мы должны безопасно доставить материалы для генного редактирования. Наше новое исследование является одним из шагов на этом пути».

Ученым удалось создать платформу для адресной доставки инструментов редактирования на основе пептидов. Пептиды представляют собой последовательности аминокислот и являются естественными природными структурами. Это позволяет им быстро проходить через клеточные мембраны и избегать клеточных механизмов, предназначенных для удаления чужеродной ДНК или белков.

В новом исследовании ученые смогли доставить белки и рибонуклеопротеины, редактирующие гены, в клетки дыхательных путей человека и в легкие мыши. Отредактировать гены в клетках дыхательных путей удалось с достаточно низким уровнем ошибок, достаточным, чтобы быть использованным при лечении. Результаты показывают, что метод оказался бы потенциально полезным для терапии муковисцидоза, ХОБЛ и астмы. Для редактирования команда использовала системы CRISPR-Cas9 и CRISPR-Cas12a.

По словам авторов работы, одним из следующих шагов является проверка около 100 новых пептидов в попытке определить те, которые еще более эффективны при доставке биологических веществ.