Как сообщает редакция издания Sciencedaily , группа нейробиологов из Медицинского центра Джорджтаунского университета разработала и даже уже успешно протестировала лекарственное средство, которое уменьшает накопление токсичных белков и других продуктов распада.

Тем самым можно добиться профилактики и лечения нейродегенеративных состояний вроде болезней Паркинсона и Альцгеймера, также реабилитации после нарушения моторных функций вследствие инсульта.

22 октября на международной конференции Общества нейробиологов в Чикаго эксперты представили результаты испытаний вещества под кодовым названием CM101. Соединение CM101 стимулирует систему выведения из головного мозга поврежденных свернутых белков и токсичных продуктов. Среди которых имеются альфа-синуклеины, тау и бета-амилоиды, ответственные за развитие ряда нейродегенеративных процессов в центральной нервной системе.

Очень низкая доза CM101 усиливает выведение белков из нейронов головного мозга на несколько часов. Этого как раз достаточно, чтобы обеспечить удаление нейротоксичных белков из клеток и межклеточного пространства, — говорит кандидат медицинских наук, ведущий автор работы и доцент кафедры неврологии, Джорджтаунского университета Шарбель Мусса.

Нынешняя работа является продолжением исследования ученых о том, как агенты, известные как ингибиторы тирозинкиназы, могут вызывать усиливать удаление белков и потенциально останавливать нейродегенеративные заболевания. Предыдущая работа привела экспертов к клиническим испытаниям двух препаратов против рака, которые являются ингибиторами тирозинкиназы (ТКС) — «Нилотиниб» и «Босутиниб». Эти два препарата назначаются пациентам для лечения лейкемии в дозах, которые в 10 раз выше, чем то, что необходимо для запуска очистки от накопления белка в нейронах.

В ходе изучения лекарственных средств и их воздействия на метаболические процессы, исследователи обнаружили, что 2 вышеозначенных препарата подавляют ряд различных тирозинкиназ головного мозга, что усиливает выведение токсичных продуктов. А ведущую роль в этом процессе играет ряд молекул, синтезировав которые ученые и получили CM101.

Мы «перепрофилируем» препараты для лечения рака для того, чтобы помочь людям избавиться от нейродегенеративных расстройств. Наши исследования показывают, что эта стратегия работает в даже нейронах, которые поражены, но при этом еще не погибли под воздействием токсинов.

CM101, как заверяют ученые, прошел обширные испытания в нескольких сериях испытаний на лабораторных животных, у которых имелись искусственно вызванные нейродегенеративные заболевания. В большинстве случаев удавалось добиться максимального выведения белка и улучшения работы мозговых функций. У животных также улучшалась координация и память.

Следующим шагом в работе является исследование токсичности препарата, а также выявление его побочных эффектов. Нельзя исключать и возможность воздействия лекарственного средства на другие органы и ткани, в частности на костный мозг и систему кроветворения, так как препарат имеет «противоонкологические корни». Как только безопасность CM101 будет доказана, начнется масштабное испытание нового лекарства на людях.