Ученые придумали новый способ доставки информационных РНК. Теперь эти молекулы можно вдыхать, чтобы в клетках легких производились необходимые для лечения белки. Статья о новой лекарственной форме опубликована в журнале Advanced Materials.

Информационные РНК (сокращенно иРНК, они же – матричные, или мРНК) служат лекалами для производства белка по инструкции, записанной в генах. Они выносят копию генетического «текста» из ядра клетки, где генетическая информация хранится в виде ДНК. Поэтому доставляя их в организм, можно заставить клетки производить нужный белок. Однако РНК внутри организма легко разрушается.

Ученые нашли способ разрешить эту проблему при помощи материала под названием полиэтиленимин, который стабилизирует РНК, чтобы ее можно было принимать в форме ингаляций. Но и сам полиэтиленимин в организме может разлагаться и накапливаться в организме, вызывая побочные эффекты. Поэтому вместо него биологи из Массачуссетского технологического института предложили бета-аминоэфиры – положительно заряженные разветвленные полимеры. Они формируют сферы размером 150 нм, которые могут нести в себе мРНК.

Эффективность методики ученые экспериментально проверили на мышах, которым дали вдохнуть аэрозоль с бета-аминоэфирными сферами, и РНК, кодирующими ферменнт люциферазу. В результате клетки легких этих мышей на протяжении 24 часов производили светящийся белок.

Если подход покажет свою эффективность в клинических испытаниях, методика поможет в лечении генетических заболеваний, поражающих эпителиальные клетки легких, противостоять астме и другим недугам, которые сегодня считаются неизлечимыми.