Исследование на рыбках данио подтверждает точность инструмента редактирования гена CRISPR-Cas9 и обеспечивает уверенность его использования при лечении людей, пишет eurekalert.org со ссылкой на Frontiers in Genetics.

Наряду с обещанием, что технология редактирования генов CRISPR-Cas9 может предложить новые методы лечения человека, необходимо обеспечить его безопасность. Недавнее исследование показало, что CRISPR-Cas9 не продуцирует мутации гена вне цели у рыбок данио. Эти результаты подтверждают предыдущие данные на животных моделях, что риск для остальной части генома от редактирования генов минимален.

«Наши данные дополняют растущую и важную работу научного сообщества о том, что непреднамеренные мутации при редактировании генов с помощью CRISPR-Cas9 встречаются крайне редко, – говорит старший автор Нико Кацанис – доктор философии, директор Продвинутого центра трансляционной и генетической медицины, Детский научно-исследовательский институт им. Стэнли Манна в детской больнице Энн и Роберта Х. Лурье в Чикаго. – Эти результаты помогают снять опасения по поводу вредных ошибок при использовании редактирования генов у людей. Наши результаты дают уверенность в том, что эта технология является ценным и надежным инструментом с большими перспективами для лечения генетических нарушений».

CRISPR-Cas9 уже используется в ранних стадиях клинических испытаний на рак, серповидноклеточную анемию и детскую слепоту. В настоящее время исследователи удаляют клетки из организма, редактируют целевой ген и возвращают его в организм.

Доктор Катсанис и его коллеги выполнили полное секвенирование экзома (WES) более чем для 50 отдельных организмов из трех поколений рыбок данио, что позволило провести тщательное тестирование эффектов редактирования генов. Рыба данио – это широко используемое лабораторное животное, у которого примерно 70% генома сходно с людьми. WES используется для идентификации генетических вариантов в той части генома, которая кодирует белки, и составляет строительные блоки клеток, тканей и органов организма.

«Хотя наше исследование является лишь одним из многих недавних отчетов, оно уникально, потому что мы изучили большую группу связанных животных, которые позволили нам непредвзято проверять нецелевые эффекты, – говорит соавтор Эрика Дэвис – доцент кафедры педиатрии и клеточной и молекулярной биологии в медицинской школе им. Файнберга при Северо-Западном университете. – В дополнение к клиническим последствиям наши результаты показывают, что CRISPR-Cas9 также является мощным исследовательским инструментом, помогающим нам уверенно создавать новые модели генетических заболеваний».