Технология позволяет лекарственному препарату и даже инструментам для редактирования генов CRISPR проникать непосредственно в клетку. Это одновременно и усиливает эффект терапии, и устраняет побочные эффекты.

Прорывной метод доставки лекарственных средств разработали в Университете Джона Хопкинса (США). Ученые создали наноконтейнер, который можно «загружать» лекарствами и отправлять внутрь клеток. Эксперименты показали, что метод работает с лекарственными средствами разного размера.

Наноконтейнеры доставят белки и генетическую терапию CRISPR непосредственно внутрь больной клетки, где лечение будет более эффективно, а для окружающих здоровых клеток — безопасно.

Такие контейнеры гораздо проще в использовании, чем другие современные подходы. Например, некоторые лекарства используют метод вирусной доставки, а она может вызывать нежелательный иммунный ответ. Другие варианты терапии требуют предварительного забора и обработки клеток крови в лаборатории для «открытия» мембраны.

В основе новой технологии — свойства вирусных агентов, многие из которых несут положительные и отрицательные заряды. Команда разработала полимер, который после выполнения своей «курьерской» работы распадается и растворяется в воде, а для проникновения внутрь клетки использует как положительные, так и отрицательные заряды.

Затем было проведено три серии экспериментов. В первом наноконтейнер успешно доставил терапевтический белок в культуре клеток почек мышей. Во втором опыте ученые использовали более крупное лекарство — белок иммуноглобулин, который с помощью системы доставки проник в 90% клеток почек.

Когда ученые доставляли CRISPR-терапию, то результат был достигнут у 77% клеток.

«Это обнадеживающий результат, учитывая результаты других систем генетического редактирования, которые не превышают 10%», — уточнили авторы.

Сейчас команда работает на совершенствованием метода, чтобы наноконтейнеры можно было бы вводить в кровоток для целевого воздействия на клетки.