Ученые из Германии предложили методику выполнения генной терапии прямо внутри тела, без предварительной работы с дефектными клетками в лаборатории. Этот подход может вылечить не только наследственные заболевания, но и рак.

Ученые из Галле-Виттенбергского университета разработали новое средство доставки ДНК для генной терапии. Их метод использует искусственными липиды, а не модифицированные вирусы, которые сегодня активно исследуются для лечения врожденных иммунодефицитов, слепоты, серповидно-клеточной анемии, рака и других тяжелых заболеваний.

У этого метода есть свои недостатки. Модификация вируса для дальнейшей доставки генетического материала дорогой метод, требует длительной предварительной подготовки, но главное — сопряжена с риском развития сильной иммунной реакции. Чтобы решить эти проблемы, ученые стали изучать липосомы — их уже используют для доставки в организм других лекарств.

Липосомы соединяются с нуклеиновыми кислотами в ДНК и образуют так называемые липоплексы, объясняют авторы. Затем происходит слияние с клеточной мембраной и высвобождение генного материала в содержимое клетки. Ученые разработали четыре искусственных липида, которые эффективно транспортировали ДНК. Они могут инкапсулировать нуклеиновые кислоты, защищать их от ферментативного расщепления и вводить в клетки.

Один из четырех липидов под названием DiTT4 ученые будут исследовать в рамках доклинических этапов на моделях животных, однако еще предстоит выяснить особенности высвобождения генетического материала, когда DiTT4 будет вводиться непосредственно в организм.

«DiTT4 настолько совместим с компонентами крови, что позволит нам в будущем выполнять генную терапию внутри организма», — заявили авторы.

Если это действительно так, то технология положит начало революции в генной медицине: существующие сегодня методы генной терапии требуют модификации клеток вне организма и их последующего введения.