Ежегодно в США тот или иной вид прионных заболеваний, ведущих к неминуемой смерти, диагностируют в среднем у 300 человек. Группа исследователей из Гарварда и других научных центров страны предложила вероятную стратегию лечения губчатой энцефалопатии, от которой пока не существует лекарств.

Прионные болезни или «трансмиссивные губчатые энцефалопатии» (ТГЭ) — это быстро протекающее фатальные и пока неизлечимые нейродегенеративные заболевания. Прионные болезны вызываются нарушением структуры белка, в результате чего в мозге образуются бляшки. Один из вариантов терапии — сокращение количества прионов. Самая распространенная форма — болезнь Крейтцфельдта — Якоба, прогрессирующее дистрофическое заболевание коры головного мозга. Инкубационный период может составлять десятилетия, в течение которых никаких симптомов пациент не испытывает.

Команда ученых из Гарварда, MIT и Исследовательского института Маклафлина доложили о результатах доклинических исследований потенциальной терапии прионных болезней. Они применили расширенный набор антисмысловых олигонулеотидов, которые сокращают уровень прионов, пишет EurekAlert.

Полученные результаты показали, что в сравнении с другими терапевтическими парадигмами, снижение количества прионов у подопытных мышей существенно продлевает их жизнь. Ученые обратили внимание на то, что такой подход оказывает эффективным до проявления первых симптомов. Кроме того, впервые единственная доза препарата смогла удалить маркеры заболевания даже после того, как в мозге уже сформировались токсичные бляшки.

«Хотя впереди еще много работы, эти данные вселяют в нас оптимизм: если нацелиться прямо на генетический корень прионных болезней, генетически измененные препараты, созданные для снижения уровня прионов в мозге, могут доказать эффективность в лечении больных», — заявила руководитель исследовательской группы Соня Валлабх.