Врачи-ученые из больницы Горы Синай обнаружили, что новая терапия миелофиброза при раке костного мозга безопасна, хорошо переносится и приводит к улучшениям состояния у пациентов в рамках клинических испытаний фазы 1b. Своими выводами они поделились во время устной презентации на ежегодном собрании Американского общества гематологов в декабре.

Пациенты, проходящие терапию AVID200, показали улучшение симптомов анемии и увеличения селезенки. Результаты подтвердили безопасность терапии и продемонстрировали некоторые доказательства эффективности — хотя безопасность и поиск оптимальной дозы были основной целью проведенных испытаний, исследователи пришли к выводу, что терапию необходимо комбинировать с другими препаратами для оптимизации воздействия на пациентов.

«Это реальное свидетельство передовых трансляционных исследований в Институте рака Тиша, — сказал Джон Маскаренхас, доктор медицины, директор недавно открытого Центра передового опыта в области рака крови и миелоидных заболеваний. — Наши ученые протестировали эту терапию в лаборатории, врачи-ученые успешно провели испытание первой фаз, и теперь оптимальный подход комбинированной терапии является предметом постоянных лабораторных исследований в больнице Горы Синай. Наиболее интересным открытием в этом исследовании было то, что у подгруппы пациентов наблюдалось стойкое улучшение на предмет количества тромбоцитов, в том числе у троих количество было полностью нормализовано, это подтверждает доклинические исследования».

Миелофиброз — это тип рака костного мозга, который нарушает нормальное производство клеток крови, вызывая увеличение селезенки, обширные рубцы в костном мозге и низкий уровень эритроцитов и тромбоцитов, увеличивая риск кровотечения. Пациенты с миелофиброзом, которые не прошли доступную терапию первой линии, имеют плохой прогноз выживаемости, поэтому срочно необходимы дополнительные методы лечения, чтобы помочь этим пациентам.

21 пациент, включенный в это многоцентровое исследование, получили AVID200, и хотя основной целью этого исследования была проверка безопасности, у некоторых пациентов наблюдалось увеличение тромбоцитов, а их увеличенные селезенки уменьшились в размере. Однако, несмотря на наблюдаемые клинические преимущества, рубцевание костного мозга у пациентов не уменьшилось, поэтому врачи считают, что AVID200, вероятно, необходимо комбинировать с другими рациональными методами лечения в будущем.

Система здравоохранения горы Синай — это крупнейшая академическая медицинская система Нью-Йорка, включающая восемь больниц, ведущую медицинскую школу и обширную сеть амбулаторных практик по всему региону Большого Нью-Йорка.