С помощью генного редактирования CRISPR/Cas ученым удалось обойти главную проблему при лечении рака печени — защитную реакцию, усиливающую агрессивность рака. Не менее важно и то, что такая терапия оказывает воздействие только на раковые клетки без вреда для здоровых.

Сегодня при лечении рака используется сонодинамическая терапия — ультразвук в сочетании с лекарствами для высвобождения активных форм кислорода в опухоли. Между тем опухолевые клетки могут активировать системы антиоксидантной защиты и противостоять лечению. Понимая механизм этой проблемы, ученые решили применить метод генного редактирования CRISPR для борьбы с раком.

Выводы их работы опубликованы на сайте Американского химического общества.

При раке печени защитная реакция на сонодинамическую терапию связана с геном NFE2L2, поэтому ученые решили снизить его экспрессию. Систему CRISPR/Cas и молекулы-предшественники АФК упаковали в липидные наночастицы и обработали ими клетки гепатоцеллюлярной карциномы. В результате сонодинамической терапии погибло намного больше клеток, чем без подавления NFE2L2.

Затем этот же подход протестировали на моделях мышей с раком. Спустя 15 дней терапии все опухоли у мышей исчезли и рак больше не возвращался.

Важно отметить, что редактирование происходило только в опухолевых клетках, не оказывая вреда для здоровых, уточняют авторы. Предстоит еще большая работа, однако ученые видят большой потенциал нового подхода для лечения рака у человека.