Ученые продемонстрировали, что экспериментальное лечение улучшает когнитивные и моторные функции, а также может обратить вспять уже существующие изменения при различных нейродегенеративных заболеваниях. Терапия нацелена на неправильно свернутые белки, которые постепенно формируются в токсичные скопления в головном мозге и приводят к гибели нейронов.

Японские ученые из Университета Тохоку представили новое соединение SAK3, которое защищает нейроны при большинстве нейродегенеративных заболеваний, связанных с неправильным сворачиванием белков. В первую очередь, к ним относятся болезнь Альцгеймера, деменция с тельцами Леви, лобно-височная деменция и болезнь Хантингтона.

Из предыдущих исследований было известно, что молекула SAK3, усиливающая активность кальциевого канала Ca2 + Т-типа, может улучить память и обучение у мышей с болезнью Альцгеймера. Известно, что кальциевые каналы Т-типа имеют решающее значение для высвобождения нейродемиаторов, необходимых для функции памяти и обучения.

Теперь они продемонстрировали, что SAK3 усиливает активность системы, которая находит и разрушает неправильно свернутые белки. При нейродегенеративных заболеваниях эта система часто не работает, поэтому неправильно свернутые белки формируются в токсичные бляшки и разрушают нейроны, объясняют авторы.

Эксперименты на моделях мышей показали, что введение SAK3 разрушает неправильно свернутые белки и подавляет скопление амилоидных белков и альфа-синуклеина. Терапия предотвращала прогрессирование основных симптомов — нарушений в когнитивной и моторной функции и обращала вспять уже существующие нарушения.

В настоящее время нейродененеративные заболевания неизлечимы и существующие препараты могут лишь незначительно замедлить прогрессирование болезни. Дальнейшие клинические испытания SAK3 позволят определить потенциал нового препарата для борьбы с этими разрушительными заболеваниями у людей.