Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило адуканумаб — разработку компании Biogen от болезни Альцгеймера. Предыдущее лекарство от этого заболевания, которое получило разрешение FDA, вышло на рынок 18 лет назад.

Новое лекарство нацелено на разрушение амилоидных бляшек в мозге, но насколько оно справляется с болезнью, все еще неясно. Разработчикам предстоит доказать, что адуканумаб действительно улучшает когнитивные функции больных — в противном случае FDA может отозвать свое одобрение обратно.

До недавнего времени в мире существовало пять препаратов для лечения болезни Альцгеймера. Четыре из них одобрены в США и по всему миру, но на самом деле не излечивают пациентов — поскольку не борются с причиной болезни, а лишь смягчают проявление некоторых симптомов.

Пятое лекарство одобрили в 2019 году в Китае — подробно рассказывали об этом в тексте «Пятый лишний». Оно создано на основе водорослевого экстракта: разработчики рассчитывали, что компоненты растительной клеточной стенки будут подкармливать «правильных» бактерий в кишечнике человека, а те, в свою очередь, будут подавлять воспаление в нервной ткани. Однако к этому лекарству сразу возникло множество вопросов — и до сих пор оно не получило мирового признания.

В то же самое время американская компания Biogen разрабатывала собственный препарат, адуканумаб. Это моноклональные антитела, которые должны атаковать и разрушать агрегаты бета-амилоида — одного из главных признаков болезни Альцгеймера.

До сих пор ни одна из терапий, направленных против бета-амилоида, не сработала в клинических испытаниях, и многие ученые подозревали, что амилоид — не причина, а побочный эффект болезни. В марте 2019 года неудача постигла и Biogen: она остановила свои клинические испытания, объяснив, что лекарство не демонстрирует нужного эффекта — бляшки амилоида в мозге становятся меньше, а вот на когнитивные способности адуканумаб влияет не всегда.

Тем не менее, уже осенью 2019-го Biogen заявила, что пересмотрела данные — и пришла к новым выводам. По словам разработчиков препарата, выборки испытуемых оказались неоднородными: в одну из ветвей испытаний, вероятно, попало больше людей, у которых болезнь развивалась быстрее среднего. Если их исключить из анализа, то лекарство выглядело эффективным. С такой формулировкой Biogen подала документы на рассмотрение в FDA.

Экспертная комиссия при ведомстве разбиралась в ситуации около года, и осенью 2020-го вынесла вердикт: данные разных ветвей испытания можно рассматривать независимо друг от друга. Это прозвучало как рекомендация одобрить лекарство — коль скоро провал в одной из ветвей не принижает успех в другой. После этого панель внешних экспертов, изучив отчет экспертов FDA, вынесла противоположный вердикт: она не рекомендовала одобрять лекарство, десятью голосами «против» против одного «за».

И вот полгода спустя FDA опубликовала свое решение: препарат (он получил имя Aduhelm) одобрен, но предварительно. В своем заявлении ведомство уточняет, что такая процедура применяется, когда «есть ожидания клинической пользы, несмотря на сомнения, которые остаются по поводу этой пользы». FDA рассчитывает, что, поскольку во всех ветвях испытаний амилоидные бляшки в мозге пациентов стали меньше, то можно рассчитывать на то, что лекарство все-таки проявит себя и против внешних признаков болезни.

Тем не менее, разработчикам предстоит провести четвертую, пострегистрационную фазу испытаний и подтвердить, что адуканумаб действительно улучшает когнитивные функции у пациентов. Если доказать это не получится, FDA оставляет за собой право отозвать свое разрешение.