Американские ученые разработали новый метод лечения глухоты у мышей. Результаты исследования публикует журнал Science Advances. Ученые из Бостонской детской больницы успешно использовали генную терапию, чтобы обратить вспять форму генетической потери слуха у мышей. Команда исправила мутацию гена, которая влияет на сенсорные волосковые клетки во внутреннем ухе. Новый метод, возможно, улучшит генную терапию других заболеваний.

В исследовании ученые обратили внимание на ген STRC, который участвует в 16% всех случаев генетической потери слуха. Этот ген кодирует белок под названием стереоцилин — он создает основу для волосковых клеток в ухе, которая удерживает их в контакте с текториальной мембраной. Она, в свою очередь, вибрирует в ответ на звук. Волосковые клетки улавливают эти колебания и преобразуют их в электрические сигналы, которые затем отправляются в мозг. Но мутация гена STRC может прервать этот процесс.

Чтобы исправить мутацию, команда упаковала здоровую версию гена STRC в синтетический носитель — аденоассоциированный вирус (AAV), предназначенный для поиска волосковых клеток. Затем эту генную терапию вводили мышам с потерей слуха из-за STRC. Через несколько недель после лечения ученые исследовали ушные улитки мышей под микроскопом. Оказалось, что до 64% пучков волосковых клеток в них стали более организованными.

Изображение пучков волосковых клеток в ухе мыши под микроскопом. Волосы слева дезорганизованы из-за мутации в гене STRC, в то время как волосы справа снова организованы после лечения с помощью новой генной терапии. / Фото: Карл Нист-Лунд, Holt / Géléoc Lab, Бостонская детская больница

Затем ученые проверили, как это повлияло на слух мышей. Они стали более чувствительны к тонким звукам и у них появилась способность отличать разные частоты. В некоторых случаях мыши снова слышали на нормальном уровне. Ученые планируют протестировать этот метод на клетках человека в лаборатории, взятых у пациентов с генетической потерей слуха. Если это сработает, последуют испытания на людях.