Исследователи Детской больницы Филадельфии и Школы инженерных и прикладных наук Пенсильванского университета определили ионизируемые липидные наночастицы, которые можно использовать для доставки мРНК в рамках терапии плода. Доказательство концепции публикует журнал Science Advances.

Последние достижения в области технологии секвенирования ДНК и пренатальной диагностики сделали возможным диагностировать многие генетические заболевания еще до рождения. Некоторые из них лечатся с помощью заместительной белковой или ферментативной терапии после рождения, но иногда это уже слишком поздно.

Применение методов лечения, пока пациент все еще находится в утробе матери, обещает стать более эффективным при некоторых состояниях. Небольшой размер плода позволяет использовать максимальную терапевтическую дозу, а его иммунная система может быть более устойчивой к заместительной терапии.

Из потенциальных носителей для введения терапевтической замены белка мРНК отличается от других нуклеиновых кислот, таких как ДНК. Все дело в том, что ей не нужно проникать в ядро и она может использовать собственные механизмы организма для производства желаемых белков.

Чтобы определить потенциальные невирусные системы доставки для терапевтической мРНК, исследователи разработали библиотеку липидных наночастиц размером менее 100 нанометров, которые эффективно проникают в клетки реципиентов эмбрионов мышей. Каждый состав липидных наночастиц использовали для инкапсуляции мРНК, которую вводили плодам мышей.

Ученые обнаружили, что некоторые липидные наночастицы обеспечивают функциональную доставку мРНК в печень плода, а некоторые из них также доставляют мРНК в легкие и кишечник плода. Исследователи оценили токсичность липидных наночастиц и пришли к выводу, что они безопаснее существующих составов.

Результат эксперимента показал — липидные наночастицы могут обеспечить платформу для доставки мРНК в утробе матери, которая будет использоваться в таких методах лечения, как замена фетального белка и редактирование генов.