Ученые из США представили новый метод редактирования генов для лечения редких заболеваний. Он предполагает введение наночастиц в кровь. Исследователи объяснили, что редактирование генов CRISPR уже помогает в борьбе с болезнями, которые раньше считались неизлечимыми. Однако до сих пор методы требовали введения непосредственно в пораженные клетки.

Как сообщает NPR, теперь исследователи опубликовали результаты, показывающие, что можно вводить CRISPR-Cas9 в кровь для внесения изменений, что открывает возможность использования редактирования генов для лечения многих распространенных заболеваний.

Экспериментальное лечение направлено на борьбу с редким генетическим заболеванием — транстиретиновым амилоидозом. Ученые вводили добровольцам наночастицы с CRISPR, которые поглощались печенью пациентов, редактируя ген в этом органе, чтобы отключить производство вредного белка. Уровень этого белка снизился через несколько недель после инъекции, что спасло пациентов от болезни, которая может быстро разрушить нервы и другие ткани в организме.

В испытании участвовали всего шесть человек, и исследовательской группе еще предстоит провести долгосрочные исследования, чтобы проверить возможные негативные последствия. Однако если этот метод окажется жизнеспособным в больших масштабах, его можно будет использовать для лечения заболеваний, при которых существующие методы CRISPR неприменимы, начиная от болезни Альцгеймера и заканчивая сердечными заболеваниями.

Однако некоторые уже опасаются потенциального злоупотребления CRISPR, при этом инъекции значительно облегчат внесение сомнительных изменений. Однако при правильном использовании новый метод CRISPR может предотвратить болезни и страдания, которые раньше считались неизбежными.