Британские ученые представили результаты третьей фазы клинических исследований нового препарата. Частота ответа опухоли на лечение составила 40,6%, в то время как для химиотерапии при раке мочевого пузыря она — 17,9%. Экспериментальная терапия на основе энфортумаба была ранее одобрена в США в связи с многообещающими результатами второй фазы. В течение нескольких месяцев препарат должен стать доступным и для европейцев.

В настоящее время рак мочевого пузыря лечат с помощью химиотерапии и иммунотерапии, однако оба метода имеют свои недостатки. Ежегодно в мире регистрируется свыше полумиллиона новых случаев рака мочевого пузыря и высокая смертность, поэтому новые варианты лечения крайне необходимы.

В третьей фазе клинических исследований ученые оценивали эффективность препарата энфортумаба из класса лекарств ADC — конъюгатов «антитело-препарат». Энфортумаб разработан Astellas Pharma и Seagen и ранее был одобрен для экстренного использования американским регулятором FDA после результатов второй фазы испытаний, которая продемонстрировала быстрое снижение объема опухоли на фоне лечения.

Финальная фаза испытаний включала 608 пациентов с метастатическим и местнораспространенным уротелиальным раком — наиболее распространенным типом рака мочевого пузыря (около 90% всех случаев). Участники представляли 19 стран. Ранее их лечили химиотерапией на основе препаратов платины и иммунотерапией — ингибиторами иммунных контрольных точек PD-L1. Теперь экспериментальное лечение сравнили по эффективности с химиотерапией (301 и 307 человек в каждой группе).

Наблюдения показали, что смертность на фоне энфортумаба была на 30% ниже, а средняя выживаемость составила примерно 13 месяцев. Частота ответа опухоли на лечение составила 40,6%, в то время как для химиотерапии только 17,9%. Средняя выживаемость без прогрессирования рака составила 5,6 месяцев для группы энфортумаба и 3,7 месяцев для участников на химиотерапии.

«Новый препарат привел к значительному увеличению выживаемости при раке мочевого пузыря. Это труднодостижимый результат для данной болезни», — прокомментировал соавтор работы Том Паулз. Кроме того, результаты во всех отношениях превзошли химиотерапию, добавил он.

Безопасность энфортумаба для человека ученые оценили как приемлемую. В обоих группах побочные эффекты возникали примерно у 90% участников, но были управляемыми, пояснили авторы.

В настоящее время команда ожидает одобрения энфортумаба для применения в Великобритании. Они планируют, что лечение будет доступно для пациентов уже через несколько месяцев.

Высокая смертность при раке мочевого пузыря во многом зависит от сложности диагностики опухоли на ранних стадиях, которая выполняется инвазивно. Ранее ученые показали, что благодаря новому биомаркеру определить риски рака можно будет по простому анализу мочи за несколько лет до симптомов.