Ученые из Стэнфордского университета разработали новую систему генного редактирования Мини-CRISPR, в которой в 2 раза уменьшили количество аминокислот, участвующих в работе генетических «ножниц». Миниатюрный размер облегчит доставку этого инструмента в клетки (полноразмерный CRISPR не везде может быть применим из-за размера используемых белков) и тем самым повысит эффективность метода. Мини-CRISPR обещает улучшить лечение болезней глаз, мозга и многих генетических заболеваний.

Система генного редактирования CRISPR представляет собой генетические «ножницы», разрезающие нужные участки ДНК для внесения изменений. Команда из Стэнфордского университета стремилась решить одну из главных проблем такого подхода — уменьшить размер белков, ограничивающих доставку компонентов к клеткам.

Чаще всего система CRISPR использует белки Cas9 и Cas12a, состоящие примерно из 1000–1500 аминокислот. При разработке Мини-CRISPR или CasMINI ученые работали с Cas12f (или Cas14), содержащем до 700 аминокислот, сообщается на сайте Стэнфордского университета.

Природный вариант практически не активен в клетках млекопитающих, однако его модификация позволила ученым рассмотреть новый подход для внесения изменений в клетки человека. Эксперименты подтвердили, что CasMINI может вносить изменения в геном и регулировать транскрипцию в клетках на уровне его более мощных аналогов.

Метод протестировали на генах, связанных с ВИЧ-инфекцией, анемией и противоопухолевым иммунным ответом и в некоторых случаях ученые зафиксировали устойчивый результат.

Полученные результаты делают CasMINI потенциальным инструментом для лечения различных заболеваний, включая болезни глаз, мозга, генетические, а также сопровождающиеся дегенерацией органов заболевания, считают авторы, однако пока необходимо подтвердить результаты тестов на моделях живых организмов.