Доклинические исследования показали, что лекарство блокирует аномальное производство миелоидных клеток, убивает их и значительно продлевает жизнь лабораторным животным. Это очень многообещающие результаты для рака, который обычно развивается быстро и агрессивно. При остром миелоидном лейкозе нарушается процесс кроветворения. Костный мозг начинает производить чрезмерное количество аномальных предшественников лейкоцитов — миелоидных клеток, которые начинают быстро размножаться и накапливаться, нарушая функцию здоровых клеток.

В 2017 году ученые из Великобритании обнаружили, что в развитии миелоидного лейкоза ключевую роль играет фермент METTL3 — в определенных типах клеток его экспрессия резко повышается. Теперь команда идентифицировала молекулу STM2457, которая может ингибировать METTL3. Выводы работы опубликованы на сайте Кембриджского университета.

Сначала они протестировали потенциал STM2457 на культуре клеток от пациентов с лейкозом и обнаружили, что он значительно снижает рост и пролиферацию злокачественных клеток. Помимо этого, лечение вызывало апоптоз и приводило к их гибели. Затем ученые ввели раковые клетки человека мышам и обработали их STM2457. Лечение оказало аналогичный положительный эффект и также значительно увеличило продолжительность жизни грызунов.

«Это совершенно новая область в исследовании рака и первая подобная лекарству молекула данного типа. Предварительные результаты выглядят очень многообещающими и мы надеемся на старт клинических исследований уже в следующем году», — прокомментировал соавтор работы Константинос Целепис.

Стратегию нацеливая на ферменты можно использовать для лечения и других типов рака, считают ученые, однако пока они намерены сосредоточиться только на изучении вариантов против острого миелоидного лейкоза.