Японские ученые разрабатывают гибридную технологию для безопасного и эффективного подавления болезнетворных генов в определенных иммунных клетках. Группа исследователей из Токийского медицинского и стоматологического университета (TMDU) создали гибридную молекулу ДНК/РНК — гетеродуплексный олигонуклеотид (heteroduplex oligonucleotide, HDO).

Это короткий фрагмент ДНК или РНК, получаемый либо путем химического синтеза, либо расщеплением более длинных полинуклеотидов. Его особенность в том, что он будет доставляться прямо в лимфоциты и регулировать их функции.

«Конкретную последовательность HDO можно изменить для нацеливания на интересующий ген, в то время как ее основа обеспечивает стабильность внутри клеток», — отмечает Масаки Ояги, ведущий автор исследования, в пресс-релизе университета TMDU.

Ключевая часть дизайна HDO — молекула α-токоферол, которая имеет решающее значение для правильной доставки олигонуклеотида. Поскольку α-токоферол необходим для правильного лимфоцитарного иммунного ответа, его добавление позволяет доставлять HDO в периферическую кровь и направлять к лимфоцитам.

Эксперимент на лабораторных мышах показал успех технологии. HDO подавляла неправильные гены в лимфоцитах мыши надежнее и стабильнее аналогов. Также технология отличается низкой токсичностью для организма.

Т- и В-лимфоциты, которые являются частью группы иммунных клеток, известных как лейкоциты, работают вместе, чтобы устранять вирусы. Однако, когда Т- и В-клетки активируются в неподходящее время, это приводит к сбоям в работе организма. Речь идет об аутоиммунных заболеваниях и различных видах рака. В будущем новая технология подавления генов сможет предотвратить их развитие.